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创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病
中新社广州七月二十三日电（记者蔡敏婕）国家药品监督管理局日前经优先审评审批通道，正式批准创新一类药物奥普雷顿片上市。此款药物系国内首度获准应用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂，适应对象涵盖年满十六岁的青少年群体及成人1型发作性睡病患者。该药物的问世，为相关患者群体增添了新的治疗路径。
发作性睡病属于一种慢性且极为少见的神经系统疾患，依据病理特征可细分为1型和2型两类亚型。此罕见病症最突出的临床表现，在于患者面临难以克制的嗜睡冲动——无论置身于交谈、进餐还是其他日常情境中，都可能骤然陷入短暂睡眠状态。这是一种全天候的睡眠调节紊乱，且1型患者往往还会在无预警情况下遭遇猝倒发作，其根本诱因在于下丘脑区域负责平衡睡眠与觉醒信号的食欲素神经元发生退化，进而导致睡眠-觉醒周期的稳定性遭受破坏。
除了典型的日间过度思睡，患者还可能经历反复出现的猝倒现象——即在情绪剧烈起伏时，肌肉张力会突然丧失；夜间睡眠则常呈破碎化趋势，伴随睡眠麻痹或入睡前幻觉等困扰；随着病程演进，注意力涣散及认知机能减退亦可能持续显现。值得一提的是，发作性睡病已被收录于我国《第二批罕见病目录》之中。然而，尽管其被界定为罕见病，但由于公众对这一疾病的认知仍显不足，加之临床诊断工具受限，患者从初次出现症状直至获得明确诊断，平均需要跨越十年以上的漫长时间。
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中新健康｜中国胃癌治{疗迎来里程碑式突}破
北京7月17日电(记者赵方园)在近日召开的“第一届胃癌围术期免疫治疗创新大会”上，北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任沈琳透露，到2030年总体癌症五年生存率达到46.6%的战略目标，胃癌领域的进展将不再成为短板。这一表态令在场与会者备受鼓舞。
放眼各类恶性肿瘤，乳腺癌的五年生存率已突破90%，血液肿瘤亦超过50%，而胃癌的生存数据长期徘徊在较低区间。根据国家癌症中心最新统计，我国每年新增胃癌病例逾35万，在全部恶性肿瘤中高居第五位；每年因胃癌离世的患者超过26万，位列恶性肿瘤死因第三。令人忧虑的是，绝大多数患者在初诊时便已进入中晚期阶段，超过七成的确诊病例一经发现即处于进展期，即便接受了根治性手术，术后复发概率仍高达40%至70%。
对于可切除的胃癌病例，根治性手术始终是核心治疗路径。然而，手术仅能移除肉眼可见的肿瘤组织，体内潜藏的微小病灶却可能埋下日后复发的隐患。正因如此，围术期治疗愈发受到临床关注——这种覆盖手术前后的系统性治疗策略，既可在术前促使肿瘤缩小，又能在术后清除残余风险，从而为患者争取最大的治愈可能。
遗憾的是，长期以来，国内胃癌临床实践多以国际指南为蓝本。“十多年前，我们的治疗方案几乎完全照搬国际标准，缺乏基于中国患者特征的循证研究。但中国胃癌患者占全球总数的45%以上——我们不能永远甘做‘跟随者’。”沈琳如是说。北京大学国际医院陈凛教授亦强调：“胃癌在我国属高发恶性肿瘤，近年来该领域治疗革新与临床突破令人振奋。然而，进展期胃癌术后的复发转移率依旧居高不下，挑战依然严峻。”
这一局面在今年迎来转折点。今年6月，在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，沈琳公布了名为ASTRUM-006的随机、双盲、安慰剂对照III期多中心研究结果，相关成果同步发表于国际顶级期刊《柳叶刀》。最新一版《CSCO胃癌诊疗指南(2026版)》也已将这一创新方案收录其中。依托ASTRUM-006的突破性发现，斯鲁利单抗于今年6月在中国获批胃癌围术期适应症，由此成为全球首个且唯一获此适应症批准的抗PD-1单抗药物。
沈琳解释，该研究采用了“术前联合用药、术后维持治疗”的革新策略——术前以免疫联合化疗实施新辅助治疗，术后则改用免疫单药进行辅助治疗，真正实现了“去化疗”目标。“这一成果让术后‘去化疗’从愿景变为现实：患者的生存质量显著提升，治愈希望也随之增大。”
此次突破填补了中国胃癌围术期免疫治疗缺乏本土化高级别循证证据的空白，同时也标志着胃癌治疗理念的深刻转型。天津医科大学肿瘤医院梁寒教授指出：“2026年，中国胃癌围术期治疗正式跨入免疫治疗时代——从单纯手术到围术期化疗，再到免疫联合治疗，五年生存率有望实现质的飞跃。随着围术期新适应症的获批，期盼免疫治疗能够规范落地，切实推动局部进展期胃癌的诊疗水平提升，为‘健康中国2030’目标的实现添砖加瓦。”
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爱吃高脂食物，10（岁娃患脂肪性肝炎…）…专家提醒
年仅十岁，却已确诊脂肪性肝炎——南京市第二医院肝病科近期陆续收治多名肥胖青少年，年龄集中在10至20岁间。其中一位年仅10岁的男孩，身高171厘米，体重却高达96.5公斤。该患儿因体检发现转氨酶异常而前来就诊，检查结果令人忧心：谷丙转氨酶达129U/L，谷草转氨酶69U/L，γ-谷氨酰转肽酶（GGT）竟攀升至762U/L，腹部彩超亦提示存在脂肪肝。这些数据意味着，他的肝脏已经出现了不容忽视的炎症与损伤——这远非大众认知中单纯的“脂肪肝”，而是实质性进展到脂肪性肝炎的阶段。
患儿母亲向医生透露，孩子8岁时体重已达60公斤，此后以年均15公斤的速度递增。去年体检时即发现转氨酶偏高，服用了保肝药物后指标回落，便未再跟踪复查。男孩平素饮食偏爱油炸和高脂食物，零食摄入几乎毫无节制。而孩子母亲本身亦属微胖体型，这或许暗示着一定的遗传易感性，也反映出家庭共享的饮食与生活习惯在肥胖形成中的作用。
该科副主任医师岳枝指出，不少家长仍抱持“孩子胖是福气”“长大后自然会抽条变瘦”的旧观念。然而，研究数据揭示，约七成至八成儿童期肥胖可能延续至成年阶段。脂肪肝在儿童发育过程中所形成的炎症刺激是持续性的，可能在10至20年内逐步演变为肝炎、肝纤维化，甚至有提早发展为肝硬化乃至肝癌的潜在风险。该院此前便接诊过不少年轻的非酒精性脂肪性肝炎病例，更不乏年仅20岁、经肝穿刺确诊的脂肪性肝硬化患者。
岳枝医师进一步强调，肥胖的影响远不止肝脏本身，其带来的健康隐患波及多个系统。首当其冲的是内分泌失调风险，包括胰岛素抵抗、2型糖尿病、高尿酸血症与痛风等。与此同时，心血管负担亦随之加重，高血压、高血脂等问题的出现率显著上升，且肥胖对儿童血管所造成的损害是一个持续累积的过程。此外，肥胖还可能诱发阻塞性睡眠呼吸暂停，导致夜间缺氧，进而干扰大脑的正常发育；超负荷的体重也会给膝关节与髋关节带来损伤。而自卑、焦虑及社交适应困难等心理层面的问题，在胖孩子身上更为突出。
专家提醒，家长可通过三大维度判断孩子是否“胖到必须就医”：其一，体重维度——建议定期测量孩子身高体重，并对照儿童青少年生长发育标准曲线加以评估；其二，身体信号——包括颈部或腋下出现黑色粗糙、难以洗净的色素沉着（可能为黑棘皮征）、频繁感到疲倦乏力、睡眠中打鼾、张口呼吸甚至呼吸暂停、关节疼痛或活动受限等；其三，医学检查指标——例如转氨酶升高、B超提示脂肪肝、血糖血脂尿酸等代谢指标异常。
专家表示，若孩子符合上述任一信号，应尽早前往医院接受专业评估。岳枝医师建议，对于已出现转氨酶升高的孩子，首步应尝试科学的生活方式干预，通过结构化的饮食调整与规律运动，多数患儿在3至6个月的规范管理后，转氨酶水平可明显下降甚至恢复正常，家长无需过度焦虑。
至于如何判断孩子是否超重或肥胖，专家强调，儿童不宜直接套用成人BMI标准，而应参照同龄、同性别的BMI百分位数值曲线：若BMI处于第85至95百分位之间，即属超重范畴，家庭须启动严格干预；一旦跨越第95百分位，即为肥胖，建议立即就医。以本文提及的10岁男孩为例，其BMI约为33.1，显然已达到重度肥胖水平，必须接受全面的医学评估与干预。此外，以下几种情形亦须高度警惕：短时间内体重快速攀升，半年内增长超过4至5公斤；尝试控制饮食并增加运动1至3个月，体重仍无改善；以及身高增长停滞而体重持续飙升。
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