中新健康|第三次被FD《A退回:恒瑞医药》到底出了什么问题?
中新网北京7月16日电(记者 赵方园)恒瑞医药旗下核心肝癌一线疗法“双艾”组合的赴美上市进程再度遭遇挫折。近日,恒瑞医药对外披露,其用于治疗不可切除或转移性肝细胞癌的“双艾”方案——即卡瑞利珠单抗与阿帕替尼的联合应用,其生物制品上市许可申请(BLA)再度收到美国食品药品监督管理局(FDA)发出的完整回复信(CRL)。
此番波折已是“双艾”组合第三次遭到FDA的审批延迟。根据恒瑞医药此次公告,2026年4月,该公司阿帕替尼相关生产设施接受了FDA依据现行药品生产质量管理规范(cGMP)展开的现场核查,而本次CRL正是围绕此次检查中发现的观察项所产生。恒瑞医药强调,此次CRL并未涉及临床研究数据、安全性或有效性问题,未来将积极携手美国合作伙伴Elevar Therapeutics展开深入沟通,以厘清后续申报策略。值得留意的是,本次涉及的申报场地已于2025年顺利通过欧盟方面的相关检查。
回望这一历经波折的出海征程:该疗法早在2023年1月便已获得中国批准,一度被视作恒瑞医药自主进军国际市场的标志性尝试。2023年7月,恒瑞医药凭借覆盖全球13个国家及地区、涵盖95家研究中心的国际多中心III期CARES-310研究数据,首次向FDA递交“双艾”组合的BLA申请并获受理。同年10月,恒瑞医药将“双艾”组合在大中华区及韩国以外的全球独家开发与商业化权益授予了Elevar Therapeutics(为韩国HLB旗下子公司)。然而,审批进程并未如预期般顺利推进。
2024年5月,恒瑞医药首度收到CRL。FDA在回复中信中指出,由于生产场地检查中发现缺陷,加之部分国家的旅行限制致使项目必需的生物学研究监测计划(BIMO)临床检查无法完整执行,该申请无法在规定的审查时限内获得批准。同年10月,恒瑞医药宣布已重新向FDA提交卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼用于肝癌一线治疗的适应症上市申请,并顺利获得受理。2025年3月,恒瑞医药再次收到CRL,FDA仍针对PD-1生产场地的现场检查提出了额外的整改要求。
截至目前,恒瑞医药尚无一款自主研发的创新药获得FDA的正式上市批准,不过国内已有若干企业率先实现突破。例如,2025年7月,迪哲医药的舒沃替尼获得FDA批准上市,成为中国首个完全自主研发并在美国获批的全球首创新药;2026年6月,海思科研发的1类静脉麻醉创新药环泊酚注射液同样获批,该药物由此成为迈向国际市场的静脉麻醉原研创新药。“双艾”组合在美国市场的反复受挫,亦为竞争对手赢得了宝贵的窗口期。
放眼当前海外主流疗法,市场格局已日趋稳固:罗氏的T+A方案凭借先发优势牢牢占据市场基本盘;阿斯利康的STRIDE方案则以“无化疗双免”的差异化定位实现精准卡位;百时美施贵宝(BMS)的O+Y双免方案凭借强劲的生存期数据有望在高端市场抢占一席之地。各家疗法各具特色,竞争壁垒已初步成形。更为引人注目的是,国内创新药企正竞相加速布局。信达生物的IBI310联合信迪利单抗肝癌疗法,临床中位总生存期(OS)已高达44.0个月;安罗替尼联合派安普利单抗方案同样实现了无进展生存期(PFS)与总生存期(OS)双终点的阳性结果。尽管这些方案尚未冲刺FDA审批,但未来有望对海外市场份额形成分流效应。
北京大学人民医院开设腱鞘巨细胞瘤罕(见病专病门诊)
北京,7月22日电(记者 张素)——在北大人民医院骨肿瘤一科,一间专为罕见病腱鞘巨细胞瘤(TGCT)设立的特色门诊日前正式启动。这一医疗举措,为长期在困境中挣扎的患者带来了新的曙光。
据悉,腱鞘巨细胞瘤是一种异常罕见的间质源肿瘤,其发源地涉及关节滑膜、腱鞘或滑囊组织。尽管被贴上“良性”标签,这种疾病却常侵袭膝关节、髋关节等关键部位,病变潜藏于关节深处,反复诱发积液、疼痛以及关节面侵蚀,还可能蔓延至关节外部软组织,造成患者持久的肿胀感和活动障碍。严重情况下,患者甚至举步维艰,生活品质一落千丈。
面对这一顽疾,过去多数复发患者或因失去手术良机,长期陷入无药可医的窘境,尤其那些屡次复发、病灶难以彻底清除的病例,更缺乏有效的全身性治疗策略。北京大学人民医院骨肿瘤一科主任医师郭卫如是感叹。
转折出现在去年12月,中国自主研发的TGCT首创靶向药物正式获批上市。骨肿瘤一科的另一位主任医师杨毅表示,患者如今可以借助这种口服靶向药,配合外科手术干预,实现标准化、覆盖全周期的慢性病管控,从而摆脱反复手术的循环,重拾生活常态。
值得关注的是,此前众多TGCT病人常常因“难以找到合适科室、难以遇见精通此病的医生”而在各大医院间辗转。专病门诊的落成,则成功将这些支离破碎的就医路径整合为一条流畅的“就医通道”,极大提升了诊疗效率。
老年人{夏季如何保护心脑血管 专家提醒避开}这些养生误区
盛夏时节,正值中伏之际,临床统计表明,每年七八月份高温潮湿天气下,老年人心脑血管急性事件的发病概率持续处于高位,成为全年中不容忽视的高危阶段。
许多老年人有一种普遍认知,觉得心脑血管疾病仅仅在寒冬频发,而夏日血管扩张、血压自然回落,身体理应更为安稳。这种看法是否准确呢?专家指出,酷暑会加速人体水分蒸发,令血液黏稠度上升,血栓形成的风险随之显著增高;同时,高湿环境阻碍了身体散热功能,导致心率不断加快,心脏承受的负担长期超出正常范围。老年人血管调节能力日渐衰退,血压极易产生剧烈起伏,尤其是患有高血压、冠心病的人群,发生心肌梗死或脑卒中的可能性大幅攀升。
首都医科大学附属北京友谊医院老年医学科副主任医师张德强解释,老年人常伴有多种慢性病共存,例如高血压、冠心病、糖尿病等,其自主排汗调节机能本就受限。加之多数老年患者需同时服用多种药物,若在湿热环境下大量出汗,再配合使用利尿剂或降压药,就可能诱发低血压,进而使大脑和心脏的供血供氧受到影响。此外,脱水状况也需警惕,血液会趋于浓稠,令血栓负荷增加,风险进一步升级。
专家特别提醒,老年人及糖尿病患者应对隐匿性心肌梗死保持高度警觉。此类心梗又被称为无痛性或静默性心梗,缺乏显著、典型的胸痛表现,症状可能极为轻微甚至毫无征兆。它有时仅仅体现为倦怠感、胸闷、胃部不适、肩背酸胀或牙痛,甚至表现为气短、冷汗等非特异性征兆。正因这些信号模糊而细微,极易被忽略,从而延误治疗时机,使救治难度与危险系数显著提高。
在夏季,部分患有高血压、冠心病等基础疾病的老人,常会自作主张调整药量,或偏好大量饮水或干脆不喝水。这些日常习惯可能在无形中给血压和心脏增添额外负担。那么,怎样科学防暑并护佑心脏呢?专家建议,老年人居家使用空调时应采用梯度降温法,将室内温度调整至26℃至28℃之间,并确保室内外温差不超过6℃,冷风出风口朝上,避免直吹颈部或关节部位;从户外返回室内后,不要立即开启低温空调,应先通风并静坐片刻,再逐步调低温度;外出活动尽量避开正午烈日,选择清晨或傍晚时段更为适宜;补水则应遵循少量多次的原则。
张德强医生进一步指出,对于合并冠心病、高血压的老年患者,饮用大量冰水可能引发胃肠道不适,这种刺激有时会诱发冠状动脉痉挛或血管收缩,进而导致血压升高和波动,对病情不利。尤其是那些患有冠心病或陈旧性心肌梗死的患者,如果同时合并心力衰竭或心功能不全,过量饮水会使血容量骤增,可能诱发心衰急性发作。
同时,老年人应坚持每日监测血压和体重,绝不能擅自停用心血管类药物或降压药物。三伏天里,各类养生方式备受追捧,有人认为运动出汗越多越能排毒,有人热衷于正午晒背补阳气,还有人推崇夏季多食苦味食物以清火。这些方法在老年群体中颇为流行,但它们真的适宜吗?
很多老人习惯运动至大汗淋漓,误以为汗出得越多排毒效果越佳。专家提醒,这个年龄段的老人心肺功能相对薄弱,过度排汗会大量流失钾、钠等电解质,不仅易引发抽筋、头晕,严重时还可能诱发心律失常、脑梗死甚至肾脏损伤。张德强医生建议,老年人运动应讲究适度,不必追求大汗,身体微微有潮湿感即为合适强度。
此外,三伏天里不少老人将蒲公英、莲子心、绿豆汤当作日常食材大量食用。中医科专家提醒,苦寒性质的食物仅适用于上火或燥热体质者。首都医科大学附属北京友谊医院中医科副主任医师杜仪表示,体质虚弱、容易腹泻或一吃凉食就肠胃不适的老人,夏季不宜食用这类食物。
还有不少老人青睐三伏天晒背以补阳气、增强免疫力,但正午时段烈日暴晒,对老年人而言弊大于利。即便晒背有一定益处,也不建议选择11时至13时的高强度日照时段,强光高温容易导致体内热量积聚和脱水,进而诱发心脑血管问题。相对理想的时间是上午8时至10时之间,此时光线温和,更适合老年人进行户外活动。
中新健康|第三次被FD《A退回:恒瑞医药》到底出了什么问题?中新网北京7月16日电(记者赵方园)恒瑞医药旗下核心肝癌一线疗法“双艾”组合的赴美上市进程再度遭遇挫折。近日,恒瑞医药对外披露,其用于治疗不可切除或转移性肝细胞癌的“双艾”方案——
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