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创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病
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创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病
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更新2026-07-31 21:06:52
作者陈百菁
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软件介绍

创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病

中新社广州七月二十三日电(记者蔡敏婕)国家药品监督管理局日前经优先审评审批通道,正式批准创新一类药物奥普雷顿片上市。此款药物系国内首度获准应用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂,适应对象涵盖年满十六岁的青少年群体及成人1型发作性睡病患者。该药物的问世,为相关患者群体增添了新的治疗路径。

发作性睡病属于一种慢性且极为少见的神经系统疾患,依据病理特征可细分为1型和2型两类亚型。此罕见病症最突出的临床表现,在于患者面临难以克制的嗜睡冲动——无论置身于交谈、进餐还是其他日常情境中,都可能骤然陷入短暂睡眠状态。这是一种全天候的睡眠调节紊乱,且1型患者往往还会在无预警情况下遭遇猝倒发作,其根本诱因在于下丘脑区域负责平衡睡眠与觉醒信号的食欲素神经元发生退化,进而导致睡眠-觉醒周期的稳定性遭受破坏。

除了典型的日间过度思睡,患者还可能经历反复出现的猝倒现象——即在情绪剧烈起伏时,肌肉张力会突然丧失;夜间睡眠则常呈破碎化趋势,伴随睡眠麻痹或入睡前幻觉等困扰;随着病程演进,注意力涣散及认知机能减退亦可能持续显现。值得一提的是,发作性睡病已被收录于我国《第二批罕见病目录》之中。然而,尽管其被界定为罕见病,但由于公众对这一疾病的认知仍显不足,加之临床诊断工具受限,患者从初次出现症状直至获得明确诊断,平均需要跨越十年以上的漫长时间。

功能特点

6月《份粤港澳大湾区内地9市进出口规模首破万亿》元大关

依据海关最新统计,今年上半年,粤港澳大湾区内的9座内地城市进出口总额达到5.3万亿元人民币,同比攀升20.9%,这一增速较全国平均水平高出4个百分点,其进出口总值在全国总量中占比20.8%,并为同期全国进出口增长贡献了24.9%的动力。在这之中,出口额为3.12万亿元,同比增长11.5%;进口额则为2.18万亿元,大幅增长37.5%。其表现可归纳为以下五个突出方面:

其一,月度进出口规模屡创纪录,6月单月更是历史性地跨越万亿元门槛。1月份,大湾区内地9市进出口额增长22%,达到8728.7亿元,刷新了月度历史记录。此后,3月至6月连续四个月不断突破此前高点,其中6月份进出口额同比激增31.1%,单月规模首次突破万亿元大关,达到1.02万亿元。

其二,民营企业展现出强劲活力,其对整体增长的贡献率超过八成。上半年,大湾区内地9市的民营企业进出口额达3.57万亿元,同比增长27.1%,在总体进出口中的占比提升至67.5%,较去年同期上升3.2个百分点,对整体增长的贡献度高达83.1%。与此同时,外商投资企业的表现也持续向好,其进出口额达1.56万亿元,同比增长14.4%,占总量的29.4%。

其三,市场布局日趋多元化,对新兴市场的开拓取得显著成效。上半年,大湾区内地9市对前五大贸易伙伴——东盟、中国香港、欧盟、美国及中国台湾——的进出口均实现增长,金额分别为8194.5亿元、8186.1亿元、5588.5亿元、4664.7亿元和4407.3亿元,增幅依次为12.9%、48%、6.6%、3.3%和7.1%。同时,对新兴市场的增速更为迅猛,其中对非洲进出口额达1582.1亿元,增长17.7%;对印度进出口额为1186.7亿元,增长18.7%;对中亚五国的进出口额则为188.1亿元,增长19.2%。

其四,出口商品结构不断优化升级,绿色及智能类产品表现尤为突出。上半年,大湾区内地9市机电产品出口额达2.23万亿元,同比增长16%,占出口总值的71.7%,较去年同期提高2.8个百分点。其中,集成电路、电工器材、电脑及零部件等主力商品的出口额分别为2664.4亿元、2540.1亿元和2447.3亿元,增幅分别为61.3%、26%和14.5%。此外,无人机、3D打印机和数字照相机等智能产品的增长势头更为强劲,出口额分别达107.2亿元、85.1亿元和66亿元,同比分别上升24.5%、122.6%和64.4%;而锂电池、光伏产品和电动汽车等“新三样”产品的合计出口额为1191.9亿元,增长37.2%。

其五,进口增速迅猛,生产与消费需求双线走旺。上半年,大湾区内地9市的进口增速较出口高出26个百分点,有力促进了进出口的平衡发展。机电产品进口额达1.55万亿元,快速增长34.4%,占进口总值的71.1%。其中,集成电路进口额高达8884.1亿元,增长48.6%;电脑及零部件进口额则为3216.7亿元,增长64%。与此同时,能源产品、金属矿砂及粮食等大宗商品的进口总量合计5319.5万吨,增加10.6%;而食用植物油、牛肉、乳制品和水产品等生活消费品的进口值也分别增长1.2倍、65.4%、10.9%和6.1%。

使用说明

基层健康观察:早(筛背后,“小检查”换“大健康)”

在杭州市西湖区蒋村街道社区卫生服务中心,60岁的李兴芳(化名)向记者分享了自己的切身体会:“过去总以为肠癌检查非常繁琐,必须跑到大医院做肠镜,心里还存有几分畏惧。如今家门口就能轻松完成采样,而且分文不取,真是便利极了。”

当前,结直肠癌已成为严重威胁中国居民健康的常见恶性肿瘤之一。据《2025浙江省肿瘤登记年报》披露的数据,该省结直肠癌患病率位居全省各类癌症第五位,而死亡率则攀升至第三位的高位。

面对这一被称作“沉默杀手”的疾病,一场以早期筛查为重心的基层健康守御行动正在浙江广大地区深入推进。记者深入社区一线,试图揭示这项民生工程是如何将“预防”二字真切地书写在千家万户的门槛之前。

从“排斥检查”到“主动参与”

在蒋村街道社区卫生服务中心,从事全科医疗工作的陈田芳医生亲身见证了居民们对肠癌筛查态度所经历的显著转变。她回忆道:“项目启动之初,不少居民心存疑虑。他们最频繁追问的无非是三个方面:操作是否繁琐、结果是否可靠、会不会带来身体损伤。”相当一部分中老年人对抽血检查心怀恐惧,嫌过程费时费力,因而对传统筛查方式颇为抵触。

然而,今年新引入的粪便DNA检测联合定量FIT双联筛查技术,恰好针对性地化解了上述种种顾虑。这一检测手段无需空腹、不采血、居家即可自行取样,极大降低了民众参与筛查的心理与实际门槛。“居民领取采样工具包后,只需在家中完成标本采集,再按照规定时间送回社区卫生服务中心便可,全程不会干扰正常的工作与生活节奏。”陈田芳补充道,今年增加的定量FIT辅助筛查手段,既确保了检测的精确程度,也使整个工作流程得到进一步优化。

李兴芳向记者谈到:“年轻时我在西湖上以撑船为业,常年日晒雨淋,总自恃身体状况极佳,从未进行过任何肠道方面的检查。”一次偶然的退休体检,让她深刻体会到肠癌筛查的紧迫意义。通过社区卫生人员的宣教,她了解到西湖区正推行免费的肠癌筛查民生工程,居家即可取样送检。

当收到初筛结果呈阳性的通知时,李兴芳一度感到忐忑不安。“好在社区医生第一时间主动来电,耐心细致地为我解读了检验报告,明确告知阳性并不意味着必定罹患癌症,还需通过肠镜检查作最终确认,并且主动协助我联络了上一级医疗机构。”这段完整的服务体验让她宽心不少,“社区医院将筛查、确诊及就医引导安排得井井有条,还提供了数百元的经济补助。在上级医院完成肠镜检查并摘除息肉后,主治医生感慨说,多亏就诊及时,否则极有可能发展为恶性肿瘤。”

“以前对于肠癌早期筛查毫无概念,总觉得与自己无关。经过此番亲身体验才恍然大悟,早筛无异于拯救生命的关键一步。”李兴芳感慨万千。

从“重在治疗”迈向“重在预防”

“连续三年大力推行免费肠癌筛查项目,其根本动因在于贯彻‘健康中国’战略,推动癌症防控阵线前移。”杭州市西湖区疾病预防控制中心(杭州市西湖区卫生监督所)主任胡小炜如是说。

胡小炜指出,结直肠癌的发生演进是一个相对迟缓的病理过程,自正常肠黏膜发展为增生性息肉、腺瘤性息肉,继而演变为早期癌乃至进展期癌,每个阶段都为医学干预留下了宝贵窗口。据了解,早期结直肠癌患者经规范治疗后,五年生存率可达九成以上;但晚期患者的这一比例则骤降至不足一成。因此,早筛查、早确诊、早治疗,无疑是降低该病致死率最为有效的途径。

在公共卫生整体架构中,此项民生工程扮演着至关重要的“健康守护者”角色。胡小炜介绍,项目完全依托各社区卫生服务中心具体实施,在区级层面通过统一规划、统一培训、统一质控的原则,确保基层医疗机构的服务能力“能够胜任、接得住任务”。西湖区范围内所有社区卫生服务中心均设置了筛查服务点位,方便居民就近参与。

“今年我们针对便民采样流程、阳性结果随访以及高危人群干预等环节实施了多项优化升级。”胡小炜表示,该区已进一步完善阳性结果的追踪随访机制,力保初筛阳性居民能够迅速获得肠镜复查提醒与就医指引,从而构建起“筛查—诊断—干预”无缝衔接的闭环管理体系。

陈田芳也透露,如今社区医生正借助家庭医生签约、健康知识讲座、微信群交流等多元途径,持续开展肠道健康知识普及工作。“我们反复向居民强调,肠道息肉及癌前病变在早期通常不显现任何症状,一旦出现腹痛、便血等情况,往往已是疾病晚期。早筛并非无端‘制造疾病恐慌’,而是卓有实效的‘预防手段’。”

以最小成本,守护最大福祉

深耕基层肠癌早筛工作已有三个年头,陈田芳深切体会到早期筛查为居民健康带来的切实改善。“部分居民通过筛查及时发现早期病变,经过干预后恢复状况良好,如今主动成为我们的‘义务宣传者’,积极劝说身边亲友参与筛查。”她表示,“这项常态化民生工程最突出的价值在于,使‘早预防、早发现’的健康理念切切实实融入到了千家万户的日常生活之中。”

作为西湖区这项民生项目的技术支持单位,华大基因已连续多年参与项目执行。该机构驻西湖区民生项目运营经理郑婷婷介绍,在大规模普惠性筛查落地的实践中,团队建立了一套涵盖样本采集、冷链运输、实验室检测乃至报告发布的标准化操作流程,全力保障检测效率与结果精准度。“后续我们将继续在检测技术升级、筛查覆盖范围扩大、健康科普宣传以及高危人群持续性随访干预等方面深耕发力。”郑婷婷说,希望促使更多民众共享科技进步所带来的健康福祉。

西湖区的成功探索,正是浙江全省积极推进重点人群结直肠癌免费筛查工作的一个生动缩影。自2020年起,浙江省便将重点人群结直肠癌筛查确立为省政府民生实事工程,将基于风险评估问卷与粪便隐血试验的初筛手段,同结肠镜检查的精筛环节有机结合,规范有序地开展肠癌筛查工作。截至2025年12月底,全省已完成高达1228万人次的筛查任务,众多市县区更是将消化道肿瘤联合筛查一并纳入地方民生实事范畴。

从基层社区数年如一日的执着坚守,到全省范围内普遍推开,这场以“早期筛查”为核心的基层健康守护行动,正在谱写着“以人民健康为根本”的生动画卷。在这场与“沉默杀手”的争分夺秒较量中,每一次提早筛查,都或许能扭转一个家庭的命运轨迹。(完)

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