创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病
中新社广州七月二十三日电(记者蔡敏婕)国家药品监督管理局日前经优先审评审批通道,正式批准创新一类药物奥普雷顿片上市。此款药物系国内首度获准应用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂,适应对象涵盖年满十六岁的青少年群体及成人1型发作性睡病患者。该药物的问世,为相关患者群体增添了新的治疗路径。
发作性睡病属于一种慢性且极为少见的神经系统疾患,依据病理特征可细分为1型和2型两类亚型。此罕见病症最突出的临床表现,在于患者面临难以克制的嗜睡冲动——无论置身于交谈、进餐还是其他日常情境中,都可能骤然陷入短暂睡眠状态。这是一种全天候的睡眠调节紊乱,且1型患者往往还会在无预警情况下遭遇猝倒发作,其根本诱因在于下丘脑区域负责平衡睡眠与觉醒信号的食欲素神经元发生退化,进而导致睡眠-觉醒周期的稳定性遭受破坏。
除了典型的日间过度思睡,患者还可能经历反复出现的猝倒现象——即在情绪剧烈起伏时,肌肉张力会突然丧失;夜间睡眠则常呈破碎化趋势,伴随睡眠麻痹或入睡前幻觉等困扰;随着病程演进,注意力涣散及认知机能减退亦可能持续显现。值得一提的是,发作性睡病已被收录于我国《第二批罕见病目录》之中。然而,尽管其被界定为罕见病,但由于公众对这一疾病的认知仍显不足,加之临床诊断工具受限,患者从初次出现症状直至获得明确诊断,平均需要跨越十年以上的漫长时间。
孩子视力不好先别急《着配镜》
炎炎夏日,暑假翩然而至,不少父母纷纷携子女奔赴眼科门诊,一旦看到检查单上“视力未达1.0”的字样,便顿时忧心忡忡。然而,学龄前孩童的视力解读,与成年人截然不同,其中藏着诸多容易被误解的“盲区”,以下五大常见迷思,值得每位家长细加厘清。
迷思一:视力未及1.0便等同于近视。实际上,学龄前儿童的视力低于1.0,多为正常的生理性表现,绝非近视的先兆。孩童的视觉能力乃渐进式成熟。依据国家卫健委发布的《0~6岁儿童眼保健核心知识》,3至5岁幼童的视力正常值下限为0.5,6岁及以上则提升至0.7。通常要到7至9岁,视力方可达标至1.0或更高。因而,一位三岁幼童裸眼视力为0.5,实属合乎常理——视力稍低并不代表眼睛出了问题,它或许只是视觉系统发育进程中的寻常印记。
迷思二:视力优良如1.0便代表眼睛健康,可以高枕无忧。此观点忽略了一个至关重要的概念——远视储备。孩子们呱呱坠地之际,皆为“远视眼”,其生理性远视度数约在200至300度之间,犹如一笔“视力储蓄”,用以抵御日后近视的逼近。伴随着眼球的发育,这笔“储备金”逐步递减,直至8至12岁才渐渐过渡至正视状态。若在幼儿园阶段,远视储备即被过早挥霍殆尽,提前迈入正视乃至近视行列,那未来发展为高度近视的隐患便会显著攀升。因此,对学龄前孩童而言,1.0的视力未必是佳音,反而提醒我们更需审视远视储备是否与年龄相符。
迷思三:仅凭电脑验光结果,即妄下“远视储备告急”的断言。未经散瞳处理的电脑验光数据,基本缺乏诊断意义。在医学范畴中,评估远视储备的黄金准则,唯有睫状肌麻痹验光(即散瞳验光),唯有在调节肌完全松弛之际测得的数据,方能反映真实的储备状态。请铭记:电脑验光单在眼科医师眼中,仅是一份粗略的“筛查线索”,必须辅以散瞳检查、眼轴长度、角膜曲率等多项指标方能综合判断。切勿手持一张未散瞳的验光单自行“对号入座”,徒增无谓的焦虑。
迷思四:视力欠佳便归咎于屈光不正,却疏忽了弱视的潜在威胁。儿童视力不佳的成因纷繁复杂,绝不可草率地与近视划等号,其中尤需警惕的是弱视。关键在于,近视可借助镜片矫正至正常水平,而弱视即便佩戴合适度数的眼镜,视力依旧难以达标。弱视治疗的黄金窗口期集中于3至6岁,一旦错过这一敏感阶段,治疗难度便会成倍上升。因此,当体检报告中提示“视力低常”时,务必前往专业眼科机构,通过散瞳验光等手段,甄别其究竟是单纯屈光不正抑或弱视,切勿因一时疏忽而贻误最佳干预时机。
迷思五:轻信商业“视力训练”或民间偏方,却漠视专业诊断的价值。这并非全然否定视功能训练的医学意义——在临床实践中,调节功能训练、集合功能训练以及弱视感知觉训练等,皆具备循证医学的坚实支撑。但关键在于:训练之前,必须先经专业眼科明确诊断——孩子是否存在视功能异常?究竟属于哪一类型的问题?训练的具体目标又当如何设定?唯有在医师量身定制个体化方案后,方可在医疗机构内或遵照医嘱施行。切不可将“训练”与“治疗”混为一谈,更不能越过诊断环节,径直将孩子送往商业机构进行盲目操练。
总而言之,若发现视力报告出现异常,抑或有意了解远视储备状况,正确的途径是携孩子前往正规医院眼科,建立专属眼健康档案,接受散瞳验光、眼轴测量等全面性检查。依循医师的专业建议,采取诸如增加日间户外活动、必要时验配眼镜或进行规范化视功能训练等科学干预措施。(作者:王韧琰,系清华大学附属北京清华长庚医院眼科中心副主任医师)
热射(病善于“)伪装” 老人更需小心
每年盛夏时节,医院急诊科总会迎来一波特殊的“热”病人——他们既非在烈日下挥汗如雨的劳动者,也不是户外运动的健将,而是足不出户的居家长者。这让家属们百思不得其解:明明大门没出,何以竟被热浪击倒?
7月21日,中山大学孙逸仙纪念医院急诊科主任医师方向韶向媒体指出,老百姓口中的“中暑”,在医学领域实为一道由轻及重的症候谱系。热痉挛多发于大量出汗之后,电解质流失诱发肌肉抽搐,常见于剧烈运动或重体力劳动后;热衰竭则源于水分与盐分过度丢失,导致循环血量不足,患者会出现头晕目眩、四肢乏力、大汗淋漓、恶心反胃甚至晕倒,及时补水并加以休息,大多能自行恢复;而热射病则是最为凶险的一级,此时体温调节中枢彻底瘫痪,核心温度骤然飙升,往往伴随多个器官功能受损,性命堪忧。
值得警惕的是,热射病并非单一面目,它有两种形态。劳力型热射病多见于青壮年,诱因清晰明了——高温环境中的剧烈活动,发病来势凶猛,皮肤湿漉漉的,汗出如浆。随着公众防护意识提升,城市里这类病例已显著下降。然而,经典型热射病则截然不同,它以老年人和体质虚弱的慢性病患者为“猎物”,无需任何体力付出,仅仅身处闷热潮湿的空间,体内产热与散热的微妙平衡便悄然崩塌。这种类型起病悄无声息,可能在一到两天内缓缓恶化,皮肤干烫、出汗极少甚至完全没有汗液,病死率高达30%至70%,远比劳力型更为致命。在急诊科日常接诊中,这类患者几乎占据中暑病例的绝对主体。
“经典型热射病,说白了,是一种被动的灾难。”方向韶感慨道,老人并未主动走向高温,只是安坐于自家屋内,却在不经意间被热浪偷袭。它的可怕之处,恰恰在于那副善于伪装的假面——临床上,老年热射病常常以脑卒中的模样登场:言语含混不清、单侧肢体无力、步履蹒跚;或者披着心脏病的伪装:胸闷气促、心慌心悸、血压骤降甚至休克;有时又像感染或败血症:高烧不退、精神萎靡、化验单上指标异常;更隐蔽的表现只是“人变得怪怪的”——问东答西、烦躁不安、昏昏欲睡,而这恰恰是早期意识紊乱的蛛丝马迹。
《中国热射病诊断与治疗指南(2025版)》中有一项关键修订——核心体温突破40摄氏度,已不再是确诊热射病的硬性门槛。部分患者体温尚未触及此线,却早已出现多器官损伤,因此,绝不能因“体温不算高”便将热射病草率排除。
为何热射病格外青睐老年人?方向韶剖析道,人体散热需仰赖辐射、对流、传导与蒸发四条通路。然而,岁月在老人身上刻下的痕迹——汗腺日渐萎缩、血管舒缩调节力衰退、口渴感知变得迟钝、心肺储备捉襟见肘,再加上许多人常年服用β受体阻滞剂、利尿剂等药物,散热机制几乎处处受阻。加之夏季城市湿度大、风力微弱,即便户外温度并不惊人,一间缺乏空调、空气滞闷的老旧居室,室内温度也可能在短短数小时内攀升至危险阈值。
方向韶反复强调,热射病救治的铁律是:降温为先,转运为后。施救者须当机立断,将老人移至阴凉通风处或冷气房内;褪去衣物,以冷水擦拭全身,辅以风扇送风加速散热,冷水浸泡效果尤佳,同时重点冷敷颈部、腋窝、腹股沟等大血管密集区域;立刻拨打120急救电话,在等待救援的过程中,降温动作一刻也不能停。切莫心存侥幸“再观察观察”——热射病进展如脱缰之马,每一分钟的延误,都会让器官损伤加深一分。
创新药在华首《发》针对“秒睡”罕见病中新社广州七月二十三日电(记者蔡敏婕)国家药品监督管理局日前经优先审评审批通道,正式批准创新一类药物奥普雷顿片上市。此款药物系国内首度获准应用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂,适应对象涵盖年满十六岁
句子5