“{奶茶血”罕见病告别无药可治} 创新药广东可及
广州7月27日电 (记者 蔡敏婕) 在人们耳熟能详的高脂血症群体中,隐匿着一个心血管领域的罕见病代表——家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。这一疾病的患者不仅长期饱受甘油三酯指数异常升高的困扰,更时刻面临着急性胰腺炎重症发作带来的致命隐患,而传统降脂药物对此类患者几乎难以奏效。
家族性乳糜微粒血症的病理根源,与脂蛋白脂酶的功能障碍密切相关。广东省人民医院心血管内科主任、广东省医学会心血管病学分会主任委员荆志成于26日指出,通俗地说,脂蛋白脂酶肩负着将甘油三酯正常代谢分解的职责,然而该病患者体内的这种酶功能受损,无法有效清除血液中的脂肪颗粒,致使甘油三酯水平异常飙升,血液甚至呈现出奶茶般的乳白浑浊状态。荆志成强调,反复发作的急性胰腺炎是该类患者最常见且最具威胁的并发症。
临床统计揭示,约84%至94%的FCS患者会经历急性胰腺炎,且每年平均发作次数高达2.5次。许多患者因此频繁往返医院,病情严重时不得不转入重症监护室接受抢救,而重症急性胰腺炎的病死率竟高达50%,单次治疗的医疗开销平均达到8.2万元人民币。
在真实世界的一线诊疗场景中,该疾病对患者日常生活的冲击更为直观而深刻。广东省人民医院主任医师刘勇表示,反复发作的急性胰腺炎所引发的持续性炎症刺激,亦是推动胰腺组织发生癌变的重要风险因子。他进一步解释,针对此症,常规降脂药物疗效甚微,临床医生只能无奈地反复告诫患者恪守极度低脂的饮食方案,但如此苛刻的膳食限制不仅大大降低生活质量,更无法从根源上杜绝胰腺炎的突发。众多患者外表看似病情稳定,实则始终悬于一线,任何一次不经意的饮食疏忽都可能引爆急症,使他们长期生活在疾病的阴影笼罩之下。
随着国家针对罕见病的诊疗保障体系日益健全,以及罕见病药物审评审批流程的不断提速,一款专为家族性乳糜微粒血症综合征研发的创新治疗药物于26日正式在广东落地应用,一举终结了该病百年以来“无药可用”的困局。临床研究数据表明,患者在连续接受治疗十个月后,空腹甘油三酯水平可显著下降86%,而急性胰腺炎的复发风险亦同步降低83%。
血栓最怕这7《类食物,告诉家》人要多吃!
提及“血栓”,相信绝大多数人并不陌生。简而言之,血栓可以被理解为血液中形成的半凝固状团块。在生理状态下,血栓的形成扮演着止血的重要角色,是人体乃至动物界中不可或缺的自我保护机制。然而,一旦血液中的某些组分——例如血小板、凝血因子——在血管腔或心腔内发生异常凝固,便会演变成病理状态下的血栓,进而阻碍正常的血液循环。
当血栓从原发部位脱落,便会随着血流游走至全身各处,可能诱发心肌梗死、脑中风、缺血性休克、冠心病、肺栓塞以及下肢深静脉血栓等一系列严重疾患。现阶段,与血栓相关的疾病呈现出高发病率、高致残率及高死亡率的显著特征。以人们熟知的脑血栓为例,它将导致脑部供血不足,当缺血区域无法获得充足的氧气与营养物质时,便可能触发脑梗死,不仅大幅降低患者的生活品质,更可能直接危及生命。
那么,在日常生活中有哪些食物有助于减少血栓形成?又有哪些关键注意事项需要牢记?本文将从饮食与生活习惯两个维度为您详细解析。
当血管内壁变得粗糙、血液凝固性增强,或者血流速度减缓乃至产生涡流时,血栓便有了可乘之机。科学合理的膳食结构对于预防和控制血栓具有举足轻重的作用,它能够有效改善血液循环状态,为血管健康筑起一道坚实的防线。具体而言,以下七类食物值得在日常饮食中多加摄入。
首先,富含α-亚麻酸的食用油值得优先考虑。亚麻籽油、紫苏籽油等便是此类烹调油的代表,它们富含n-3不饱和脂肪酸。在日常烹饪中,减少饱和脂肪酸的摄入,转而增加不饱和脂肪酸的比例,对维护血管健康大有裨益。体内过高的甘油三酯水平会加剧血液的黏稠程度,从而为血栓的形成创造条件。适量补充n-3不饱和脂肪酸则可能有助于降低舒张压及脑卒中的发病风险,同时或许还能缩减超重及肥胖人群的腰围并调节其甘油三酯水平,从而起到预防血栓的作用。此外,研究还提示n-3不饱和脂肪酸可能降低体内同型半胱氨酸的水平——该物质被视为心血管疾病的独立风险因子——进而对心血管相关疾病起到预防效果。
其次,富含油酸的食用油同样不容忽视。橄榄油、茶油、牛油果油、高油酸花生油、高油酸葵花籽油以及低芥酸菜籽油等均属于富含n-9不饱和脂肪酸的烹调油。冠心病与血栓之间存在着极为密切的关联,心脏血管正是动脉血栓最易发生的部位。有趣的是,研究显示地中海沿岸部分国家尽管每日脂肪摄入量颇高,但其冠心病发病率和血胆固醇水平却远低于欧美国家。深入探究后发现,当地居民以橄榄油作为主要食用油,而橄榄油中富含的单不饱和脂肪酸——即n-9不饱和脂肪酸——正是其中的关键所在。多数研究报告指出,单不饱和脂肪酸或许具备降低血胆固醇、甘油三酯和低密度脂蛋白胆固醇的功效。
再者,富含DHA的鱼类也是预防血栓的优质食材。DHA同样属于n-3不饱和脂肪酸家族,研究表明其可能具有抗血小板作用,能够减少血小板聚集、凝血及血栓的形成,从而降低血栓风险。若要充分补充DHA,食用鱼类是最佳选择,诸如青花鱼、三文鱼、鲈鱼、小黄花鱼和河鳗等均是上佳之选。《中国居民膳食指南》推荐每人每周应摄入300至500克鱼类,且每周至少食用两次。
此外,富含β-葡聚糖的食物也值得重视。β-葡聚糖是一种水溶性膳食纤维,具备较强的吸水性与吸附能力,有助于降低血液黏稠度,可能在某种程度上预防血栓及多种心血管疾病。这种有益成分主要存在于燕麦、大麦和青稞之中。美国食品和药物管理局(FDA)及欧洲食品安全管理局(EFSA)均指出,每日摄入3克燕麦或大麦β-葡聚糖有助于降低血液胆固醇水平,进而减少冠心病的患病风险。
新鲜蔬果同样是不可或缺的防栓利器,它们富含叶酸、维生素C及其他多种抗氧化成分。叶酸能够改善血管内皮功能,降低脑卒中的发生概率;维生素C则可通过减少低密度脂蛋白胆固醇的氧化,抑制平滑肌增殖和血小板黏附,从而减缓动脉粥样硬化的进展,促进血液循环,最终降低脑卒中的发病风险;抗氧化成分则具备抗炎作用,通过抑制氧化应激来减少血栓的形成。在日常膳食中,颜色较深的食物通常含有更丰富的抗氧化物质,因此应增加深色蔬果的摄入,例如紫甘蓝、紫薯、胡萝卜、南瓜、西蓝花、菠菜和油菜等。根据《中国居民膳食指南》的建议,每人每日需摄入300至500克蔬菜,其中深色蔬菜应占据一半以上。
富含大豆卵磷脂的食物同样值得青睐。大豆卵磷脂常被誉为“血管清道夫”,其出色的乳化特性可能影响胆固醇和脂肪的运输与沉积,帮助清除过剩的甘油三酯,软化血管、降低血脂与血液黏稠度,促进血液循环,从而对冠心病、脑血栓等疾病起到预防作用。大豆中含有丰富的大豆卵磷脂,且大豆及豆制品本身不含胆固醇,反而含有植物甾醇,这可能有助于降低体内低密度胆固醇水平,减少冠心病发病率。相较于直接食用大豆,每日摄入豆制品更为简便易行。建议每人每天摄入相当于15至25克大豆的豆制品,这大约等同于350克豆浆、100至150克豆腐、40至50克豆腐干或豆腐丝,或者20克左右的干腐竹。
最后,富含白藜芦醇的食物也不应被忽视。研究显示,白藜芦醇可能具有抑制血小板凝集、调节血脂代谢及引起血管舒张的作用,对慢性缺血心肌能起到一定的保护效果,有助于缩小梗死面积,预防心脏疾病。白藜芦醇含量较高的食物包括葡萄、桑葚、菠萝、花生、可可粉、冬笋、白花菜和茭白等。
需要说明的是,关于食物与血栓之间的关系,目前部分研究仍处于初步阶段,有效样本量相对有限,其结果仅供参考,未来尚需更深入的验证。
除了饮食调节之外,要想切实降低血栓发生的风险,以下三件事同样至关重要。
其一,坚持适量运动。长期久坐会加大血栓形成的风险,而适当的运动能促进全身血液循环,降低血液黏稠度和血小板聚集性,从而有助于减少血栓的发生。若动脉血栓出现在心脏血管,便会引发冠心病。通过适当的身体活动,可以将冠心病发生风险降低20%至30%。更有研究指出,每周进行150分钟中等强度身体活动时,冠心病发病风险将下降14%;当运动量提升至每周300分钟中等强度时,冠心病发病风险则可降低20%。
其二,坚决戒烟。吸烟不仅损害肺部,同样也会伤及血管。中国多省市心血管疾病危险因素队列研究结果显示,吸烟者罹患急性冠心病事件、缺血性脑卒中事件以及出血性脑卒中事件的风险,分别是不吸烟者的1.75倍、1.37倍和1.21倍;其中19.9%的急性冠心病和11.0%的急性缺血性脑卒中事件可归因于吸烟。另有研究显示,吸烟可使缺血性脑卒中的相对危险增加90%,这意味吸烟会显著提升脑血栓形成的风险,其机理在于吸烟会增加血液中纤维蛋白和其他凝血因子的活性,进而促进血小板凝聚。
其三,限制饮酒。2018年4月《柳叶刀》发表的Meta分析研究指出,每周酒精摄入量超过100克会明显增加包括冠心病在内的心血管疾病死亡风险。饮酒同样会增加脑血栓的发生概率,这可能是因为酒精会诱发心律不齐或心脏内壁运动异常而引起脑栓塞,同时也会增强血小板聚集作用、激活凝血系统,还会刺激脑血管平滑肌收缩,或改变脑代谢从而导致脑血流量减少。因此,日常生活中最好做到滴酒不沾。若因特殊场合不得不饮酒,也应尽量将酒精摄入量控制在15克以内,这约等于450毫升啤酒、150毫升葡萄酒、50毫升白酒或30毫升高度白酒。
血栓堪称“沉默的杀手”,随时可能悄无声息地威胁我们的健康,甚至夺去生命。要想远离血栓的侵扰,既要在饮食上多加留意,也要坚持运动、远离烟草、控制饮酒,唯有如此,才能为自己的血管健康保驾护航。
中新健康|第三次被FD《A退回:恒瑞医药》到底出了什么问题?
中新网北京7月16日电(记者 赵方园)恒瑞医药旗下核心肝癌一线疗法“双艾”组合的赴美上市进程再度遭遇挫折。近日,恒瑞医药对外披露,其用于治疗不可切除或转移性肝细胞癌的“双艾”方案——即卡瑞利珠单抗与阿帕替尼的联合应用,其生物制品上市许可申请(BLA)再度收到美国食品药品监督管理局(FDA)发出的完整回复信(CRL)。
此番波折已是“双艾”组合第三次遭到FDA的审批延迟。根据恒瑞医药此次公告,2026年4月,该公司阿帕替尼相关生产设施接受了FDA依据现行药品生产质量管理规范(cGMP)展开的现场核查,而本次CRL正是围绕此次检查中发现的观察项所产生。恒瑞医药强调,此次CRL并未涉及临床研究数据、安全性或有效性问题,未来将积极携手美国合作伙伴Elevar Therapeutics展开深入沟通,以厘清后续申报策略。值得留意的是,本次涉及的申报场地已于2025年顺利通过欧盟方面的相关检查。
回望这一历经波折的出海征程:该疗法早在2023年1月便已获得中国批准,一度被视作恒瑞医药自主进军国际市场的标志性尝试。2023年7月,恒瑞医药凭借覆盖全球13个国家及地区、涵盖95家研究中心的国际多中心III期CARES-310研究数据,首次向FDA递交“双艾”组合的BLA申请并获受理。同年10月,恒瑞医药将“双艾”组合在大中华区及韩国以外的全球独家开发与商业化权益授予了Elevar Therapeutics(为韩国HLB旗下子公司)。然而,审批进程并未如预期般顺利推进。
2024年5月,恒瑞医药首度收到CRL。FDA在回复中信中指出,由于生产场地检查中发现缺陷,加之部分国家的旅行限制致使项目必需的生物学研究监测计划(BIMO)临床检查无法完整执行,该申请无法在规定的审查时限内获得批准。同年10月,恒瑞医药宣布已重新向FDA提交卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼用于肝癌一线治疗的适应症上市申请,并顺利获得受理。2025年3月,恒瑞医药再次收到CRL,FDA仍针对PD-1生产场地的现场检查提出了额外的整改要求。
截至目前,恒瑞医药尚无一款自主研发的创新药获得FDA的正式上市批准,不过国内已有若干企业率先实现突破。例如,2025年7月,迪哲医药的舒沃替尼获得FDA批准上市,成为中国首个完全自主研发并在美国获批的全球首创新药;2026年6月,海思科研发的1类静脉麻醉创新药环泊酚注射液同样获批,该药物由此成为迈向国际市场的静脉麻醉原研创新药。“双艾”组合在美国市场的反复受挫,亦为竞争对手赢得了宝贵的窗口期。
放眼当前海外主流疗法,市场格局已日趋稳固:罗氏的T+A方案凭借先发优势牢牢占据市场基本盘;阿斯利康的STRIDE方案则以“无化疗双免”的差异化定位实现精准卡位;百时美施贵宝(BMS)的O+Y双免方案凭借强劲的生存期数据有望在高端市场抢占一席之地。各家疗法各具特色,竞争壁垒已初步成形。更为引人注目的是,国内创新药企正竞相加速布局。信达生物的IBI310联合信迪利单抗肝癌疗法,临床中位总生存期(OS)已高达44.0个月;安罗替尼联合派安普利单抗方案同样实现了无进展生存期(PFS)与总生存期(OS)双终点的阳性结果。尽管这些方案尚未冲刺FDA审批,但未来有望对海外市场份额形成分流效应。
“{奶茶血”罕见病告别无药可治}创新药广东可及广州7月27日电(记者蔡敏婕)在人们耳熟能详的高脂血症群体中,隐匿着一个心血管领域的罕见病代表——家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。这一疾病的患者不仅长期饱受甘油三酯指数异常升高的困扰,更时刻
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