在中国新闻周刊记者牛荷撰写的一篇深度报道中，披露了多囊卵巢综合征这一困扰无数女性的内分泌疾病的最新动态。该报道发表于2026年8月3日出版的第1246期《中国新闻周刊》杂志，聚焦于这一沿用近九十年名称的疾病正经历的历史性变革。

故事要从林夏说起。这位刚结束大二学业的年轻女性，在6月底遭遇了持续近十天的异常子宫出血。而这之前，她已经整整三个月没有月经造访。7月7日，她走进上海某三甲医院完成初诊和血液检查，次日复诊后被确诊为多囊卵巢综合征。回溯过去三四年，林夏陆续浏览过多篇关于此病的科普内容——月经紊乱、体毛浓密、反复爆痘、脱发等典型症状。她感慨自己的身体仿佛"依照教科书生病"。

事实上，多囊是育龄期女性最常遭遇的内分泌问题之一。世界卫生组织估算，全球10%至13%的育龄女性深受其扰。《柳叶刀》曾刊文指出，全球超过1.7亿女性受到这一疾病的影响。而2022年公布的一项全国性流行病学调查显示，中国至少有2400万名育龄女性罹患此病。

今年5月，《柳叶刀》发布了一项国际命名共识，提议将沿用近九十年之久的PCOS更名为PMOS，中文暂译为"多内分泌代谢性卵巢综合征"。紧随其后，7月1日英国国家卫生与临床优化研究所发布了PMOS指南草案，提出加速对患者的诊断流程，并建议医疗机构为确诊者提供年度健康评估。

为何要改变这个使用了近一个世纪的名称？林夏的月经史便是一个缩影。她时而连续两月月中出血，时而整月毫无动静；有时仅有零星血迹便戛然而止。大二那年，她特意购置了一款智能手表来记录经期，每当发现出血便即时标记"点滴出血"还是"正式月经"，并详细记录出血量。

与林夏同龄的陈默，月经频率更为稀少，高中起每年仅来潮一至两次。她向《中国新闻周刊》坦言，五年前初次怀疑自己患有多囊时曾感到恐惧，但随后在网络上看到越来越多相似经历，便自我宽慰："大家都有，无所谓。"直到今年1月，她才首次就医并确认诊断。多名受访患者最初均因月经异常而就诊。这些异常不伴疼痛，也不会干扰日常学习工作，因此极易被误认为青春期正常发育、考试压力或熬夜所致。

北京协和医院内分泌科主任医师伍学焱向《中国新闻周刊》解释，对多囊患者而言，月经变化往往是排卵节律紊乱后最先发出的警报。长期不排卵意味着子宫内膜无法按正常节律增生和脱落，异常增生的风险随之上升。

然而，排卵异常仅仅只是冰山一角。同济大学附属上海东方医院妇产科主任段涛指出，多囊患者并无统一"面孔"：有人以月经和排卵障碍为主；有人多毛、痤疮、脱发等雄激素过多症状突出；有人超声显示卵巢多囊样改变；还有人伴随体重和代谢异常。这些表现可能叠加出现，也可能只显现其一。

过去，这些症状常被割裂处理：妇科管月经和生育，内分泌科处理代谢，皮肤科对付痤疮和多毛，心理专业人员应对焦虑和抑郁。"诊疗碎片化是此次更名的重要原因之一。"瑞典卡罗琳斯卡医学院教授伊丽莎白·斯泰纳-维克托林如是说。

伍学焱进一步阐明，"多内分泌"并非指患者同时患有多种相互独立的内分泌疾病，而是多个调节系统同时出现紊乱。例如，控制卵泡发育和雄激素分泌的神经内分泌系统失调，常伴随糖脂代谢异常。这些变化彼此交织，共同塑造了多囊复杂的疾病图景。

中国科学院院士黄荷凤在接受采访时强调，更名最大的意义在于提醒医患双方，要从全生命周期的视角来理解和治疗这一疾病。澳大利亚莫纳什大学内分泌学家海伦娜·蒂德是此次更名的主要推手之一。她透露，早在2012年的一次国际学术会议上，她和团队询问患者对PCOS的理解，惊讶地发现许多人误以为卵巢里长满异常囊肿。此后的14年间，数以万计的患者、一线医生及卫生专业人员通过调查和投票表达意见，最终凝聚成这份国际命名共识。

蒂德还指出，旧名称束缚了疾病分类，多囊长期被划归"卵巢疾病"范畴。只有改变分类，更多科室的医生才有可能及早识别患者。

"你这么瘦，不太像多囊"——这是不少"瘦多囊"患者常听到的话。蒂德明确表示，从PCOS到PMOS，现行诊断标准并未改变。

7月8日，林夏完成腹部超声检查，结果并不典型：两侧卵巢各可见约10个小卵泡。超声医生未在报告中写入"卵巢多囊样改变"，仅提醒腹部超声易受设备、角度和膀胱充盈程度干扰，最终诊断应由门诊医生综合判断。门诊医生结合她长期月经紊乱等表现，认为多囊"基本没跑了"。

段涛解释，所谓卵巢多囊样改变，是指一些本应继续发育成熟并排出的卵泡停滞在生长途中，聚集于卵巢内，部分患者卵巢因此增大。临床上常见两个极端错误：一见到超声提示多囊样改变便直接确诊，或因为超声不典型便立即排除。

多囊无法依靠单项检查单独确诊，但已有较为清晰的综合诊断框架。国际上广泛采用的鹿特丹标准规定，在排除其他疾病后，患者需在排卵异常、高雄激素表现及卵巢多囊样改变三项中至少符合两项方可确诊。国内2018年发布的《多囊卵巢综合征中国诊疗指南》思路相近，但将月经稀发、闭经或不规则出血设为必要条件，在此基础上还需满足以下任一类表现：一是多毛、痤疮等雄激素过多迹象或血检显示雄激素升高；二是超声提示卵巢多囊样改变。

即便有诊断标准，误诊和漏诊依然普遍。据世卫组织今年1月发布的文章，全球高达70%的多囊患者或许尚未意识到自己患病。29岁的林然十年前便开始月经异常，就医时医生反复追问她是否怀孕，当时她并男友。超声仅显示子宫内膜偏薄。此后她辗转多家医院，服药时月经好转，停药便复发。由于身形不胖，她和医生都未将这些问题与多囊关联。直到七年前备孕，她在生殖科接受阴道超声才发现卵巢多囊样改变，方被确诊。

雄激素异常也可能因检测手段局限而被漏掉。美国亚拉巴马大学伯明翰分校教授里卡多·阿齐兹指出，按照多数现行诊断标准，至少四分之三的多囊患者存在雄激素过多相关异常。部分人需抽血检查，但检测方法灵敏度有限，也可能造成漏诊。

体重也可能误导判断。段涛表示，国内体重指数正常的"瘦多囊"患者并不少见。记者采访的五名患者中，四人体重未达超重标准。20岁的小满身高约158厘米，体重常年不足40公斤，初中时便确诊多囊。今年5月复诊时，某三甲医院妇科医生打量她说："你这么瘦，不太像多囊，也不太可能有胰岛素抵抗。"

事实上，胰岛素抵抗在多囊患者中并不罕见。2024年国内专家共识指出，既往研究估计40%至70%的多囊患者存在胰岛素抵抗。但胰岛素抵抗并不属于现行诊断标准。2023年国际循证指南表示，尽管胰岛素抵抗是多囊的重要病理生理因素，目前临床可用的胰岛素检测意义有限，不建议常规开展。

蒂德强调，"代谢"进入病名并不意味患者必须肥胖、存在胰岛素抵抗或已患糖尿病等代谢疾病。更名不会立刻催生新药，也没有推翻现有疗法，但它试图纠正多囊长期被等同于"不孕"以及"不备孕就不必管"的诊疗惯性。

小满确诊时，医生告诉她此病可能影响未来生育。此后很长时间，她都将多囊理解为一种与生育相关的妇科疾病：结婚生子对她而言还很遥远，治疗自然也无关当下。因不痛不痒，她后来中断治疗。但生育只是多囊管理的一部分。蒂德反对让年轻患者等到想生育时才着手干预，那样会忽视心理和代谢风险。她打了个比方：这就像告诉一位有心血管风险的人："先回去吧，等发生心肌梗死再说。"

斯泰纳-维克托林指出，多囊患者发生子宫内膜癌的相对风险约为普通女性的2.7倍。长期不排卵时，子宫内膜持续受雌激素刺激，却缺少孕激素的周期性保护。若患者长期闭经、异常出血或检查发现内膜增厚，应进一步评估并遵医嘱随访。

"生完孩子，多囊就会好"同样是常见误解。林然曾短暂相信过，生育后她的月经一度规律了几个月，但很快再次紊乱。黄荷凤表示，对多囊患者而言，生育结束并不意味着问题自动消失。

多囊的病因和机制尚未完全阐明，也没有一种药物能同时解决月经、雄激素、代谢和生育问题。黄荷凤认为，治疗应根据患者年龄、症状、代谢风险和生育需求动态调整：青春期患者长期闭经，重点是保护生殖健康并监测内分泌变化；多毛、痤疮或脱发显著影响生活时，需针对雄激素过多治疗；出现糖代谢异常后，再引入饮食、运动或药物干预；有生育计划时，核心转为帮助排卵；产后仍需持续管理，关注子宫内膜和代谢风险。

今年1月确诊后，陈默服用了一个月短效口服避孕药。斯泰纳-维克托林解释，这类药物可调节出血周期，改善部分多毛、痤疮等症状，也有助于保护子宫内膜。医生还可根据情况使用孕激素或含孕激素的宫内节育器。

多位受访专家一致认为，生活方式管理是多囊治疗的地基。黄荷凤表示，生活方式管理不能止步于"少吃、多动"。目前国内针对不同亚型多囊患者的饮食和运动方案仍不够精细化，例如每天具体能量摄入、运动安排方式，以及体重正常者与肥胖者是否应设定不同目标等。

随着"代谢"纳入新病名，二甲双胍的关注度也随之上升。伍学焱表示，从内分泌代谢角度看，二甲双胍等改善胰岛素敏感性的药物已成为临床治疗多囊的常用手段之一。阿齐兹则提醒，二甲双胍并非人人适用，其使用通常需达到足够剂量，因此更应精准施治。

司美格鲁肽、替尔泊肽等原本用于糖尿病和减重的新药，也成为部分患者的"网红"选择。黄荷凤注意到，一些患者在就诊前已自行用药。她提醒，这些药物并非治疗该病的"万能钥匙"，尤其是有备孕计划者需格外谨慎。部分研究提示这些药物可能有助于减重、改善胰岛素抵抗和月经周期，但最佳剂量和长期安全性仍需更大规模临床试验验证。蒂德认为，这些药物或许对部分患者有益，但针对育龄女性的研究仍不充分，目前不能认定其在妊娠期使用足够安全。

对有生育需求的患者，治疗也不只是让卵泡成熟那么简单。林然备孕期间，在当地三甲医院生殖科接受促排卵治疗，结果竟怀上五胞胎。因继续妊娠风险过高，她接受了减胎手术，最终两个孩子于妊娠25周早产。黄荷凤强调，促排卵首先要确保安全，目标不是获取尽可能多的卵泡，而是尽量得到一枚成熟卵泡，实现单胎、足月及母婴安康。

更关键的是改变临床实践。去年10月，28岁的许宁体检时被提示卵巢可能存在多囊样改变。数月后，她决定进一步检查。她的血糖、胰岛素和性激素等指标无明显异常。内分泌科医生没有排除多囊，只说月经和卵巢问题应转妇科处理。转到妇科后，因部分检查已过期，许宁不得不重新做了一遍。

"目前仍是铁路警察，各管一段。"段涛坦言，不少医院各科都在处理自己熟悉的症状，却未必有人掌握患者完整病史。医学界目前只是对新名称达成共识，接下来更紧要的是变革临床实践，在患者青春期、育龄期、妊娠期和产后持续跟进。

斯泰纳-维克托林表示，新名称希望推动主诊医生长期跟进、多专业协同管理，将患者的生殖、代谢和心理问题整合进同一条诊疗路径。黄荷凤建议妇产科与内分泌科建立常态化协作机制。目前遇到复杂病例，她会组织多学科会诊，或请内分泌科专家远程视频共同看诊，让患者免于再到另一个门诊重新排队。

但为每位患者临时组织多学科会诊并不现实。段涛认为更可行的路径是组建专病团队，培养熟悉多囊的主诊医生，并由妇科、生殖医学、内分泌、皮肤和心理健康等多学科共同制定诊疗指南和共识。

现实中，新旧名称的交替需要时间。蒂德介绍，国际上已设定三年过渡期，目前新旧名称并行使用，到2028年更新指南时计划仅保留PMOS。中国工程院院士乔杰等人近期撰文建议，国内现阶段可采用"旧名为主、新名标注"的过渡方式。黄荷凤表示，国内更名难以一步到位，还需经过相关学会论证、医学名词审定及卫生行政部门审批备案。即便未来统一使用PMOS，仍需根据患者的生殖、雄激素和代谢表现进一步分型。

得知PCOS更名为PMOS时，许宁的第一反应是："就改个名字，对我好像没什么影响。"对她而言，更迫切的问题是这次检查究竟说明了什么，下一步该去哪里，是否会有医生持续跟进她的病情。一场更名的成败，不能只看医生在病历上写下PCOS还是PMOS。黄荷凤表示，无论使用哪个名称，这都是影响女性一生的内分泌代谢疾病，应当尽早筛查、及时干预并长期管理。

（应受访者要求，林夏、陈默、林然、小满、许宁均为化名）

今年适逢香港贸易发展局（贸发局）成立满一甲子。七月二十四日，该局于香港举行记者会，主席马时亨透露，预计在六至九个月内于埃及设立顾问办事处，以此作为跳板深耕北非市场，届时贸发局遍布全球的据点将由目前的五十一个扩展至五十二个。与此同时，该局亦计划加大对中南美洲、东盟及中亚等新兴区域的资源部署。

作为一九六六年创立的香港法定机构，贸发局长期肩负推广、协助及壮大香港对外贸易的重任。当日，马时亨与总裁张淑芬共同向媒体阐述，该局将推行“架构优化、效能革新”与“资源整合、市场拓荒”两大策略，旨在协助本地企业从容应对未来商界挑战，并抢占发展契机。

马时亨指出，巴西与智利坐拥庞大市场体量，而秘鲁已与香港签署自由贸易协定，潜在贸易空间极为可观。为此，贸发局将调配部分资源转向中南美洲，尤其聚焦秘鲁与巴西。东盟历来是香港的紧密合作伙伴，中亚与中东地区亦在香港贸易版图中占有举足轻重地位。在现有五十一个海外办事处基础上，该局将重新校准全球资源分配，强化东欧及北欧布局，同时在中亚与非洲增设网点、扩充人力，着力打造一条贯穿中亚、中东至非洲的新兴贸易走廊。

2025年12月，上海一家三甲医院重症监护室的医生叶明，做出了一次与毕生医学信念背道而驰的选择。他乔装潜入一个充斥药贩子与“托儿”的病友交流群，潜伏了整整半个月，最终花费逾万元，向一位素不相识的药商购入二十天剂量的“抗肿瘤原料药”。所谓原料药，指药品中最核心的有效成分，既无辅料调配，也未经任何加工流程，更遑论正规批文。叶明比谁都清楚——这粉末纯度堪忧、制造工艺不明，甚至可能只是一团毫无药效的淀粉。然而，他已然没有退路。

他的母亲于2023年初被确诊为胃癌晚期，且伴随罕见的ALK基因突变。化疗未能奏效，靶向药物接连耐药，免疫治疗引发超进展，多脏器功能相继衰竭……国内所能提供的常规治疗手段全部失效，连临床试验也将她拒之门外。“一代、二代、三代靶向药均告失败，唯一的希望只剩下第四代。”身为医者，叶明能够调取的信息远超普通家属。他翻遍国内外文献，查到一款名为NVL-655的四代ALK靶向药正在美国开展临床试验。数据令人振奋：即便针对已对三代靶向药耐药的群体，有效率仍达五成。然而，该药既未在美国正式上市，更遑论进入中国市场。

于是，他开始钻研美国的同情用药机制。在美国，当某些危重患者已穷尽常规治疗手段，却又不符合参加新药试验的资格时，可向药企提出“同情用药”申请，有机会提前使用那些仍处于试验阶段、尚未获批上市的新药。他用英文撰写函件，附上母亲完整的病历与基因检测报告，发给制药公司。一周后，回复如期而至——先是程式化的关怀与慰问，紧接着是冰冷的拒绝：“本公司在中国未开展同情用药业务，无法提供药品。”

“明明有药，有效率五成，或许还能争取两三年的时光，可偏偏就是拿不到。”望着病榻上因幽门梗阻痛得蜷缩翻滚的母亲，这位见惯生死的ICU医生再也顾不得职业操守，向药贩子购入了NVL-655原料药。“无路可走的时候，狗急了尚且跳墙。”用药三天后，母亲呕吐减少，疼痛缓解，精神明显好转，甚至能进食了。叶明以为奇迹将至。然而两周过去，症状如潮水般卷土重来，病情急转直下，不久后，母亲在家中离世。

“那药确实为母亲争取了至少二十天的生命，也极大减轻了她的痛苦。可是，那是原料药，并非正规药品——精度不足，工艺粗糙，况且用药时母亲已处于多脏器衰竭、幽门梗阻的状态，药物根本无法被有效吸收。”叶明惋惜地说，“太晚了。”

在中国，像叶明母亲这样求药无门的危重症患者，何止千万。常规治疗失败之后，他们被临床试验的大门拒之门外，又卡在同情用药制度的夹缝之中，只能在绝望中摸索出一条条灰色的、危险的野路子。

被拒之门外的“不完美患者”

赵宏每天都要面对这样的病人。他是中国医学科学院肿瘤医院的主任医师，专注肝癌、胰腺癌、胆管癌——这些癌种恶性度极高，预后极差。常规治疗失败后，二线治疗的有效率不足一成，中位无进展生存期仅有三四个月。而那些尚在临床试验阶段、未获批上市的新药，便成了这些患者最后的救命稻草。

作为国内顶尖肿瘤医院的医生，赵宏手中握有多个新药临床试验项目，每日慕名而来的患者络绎不绝，但真正能如愿入组的却寥寥无几。“一上午门诊五六十名患者，大约只有五六人可以考虑纳入临床研究，最终能成功入组的，可能也就两三个。”赵宏解释，临床试验的入组门槛极其严苛。为了控制变量、获得“干净”的数据，以证明药物在特定人群中的有效性，药企和科研机构需要的是“完美患者”——年龄合适、无严重合并症、身体状况良好、既往治疗史有限。

然而，真实的肿瘤世界里，更多的是“不完美的患者”。山东某地级市三甲医院呼吸科主治医生张欣，对这种无力感习以为常。“在我们这样的地市级医院，临床试验项目凤毛麟角，绝大多数被省级或区域性龙头三甲医院垄断。患者想入组，只能自己去大医院挂号、排队。”她发现，许多肺癌患者历经一二线治疗失败后，身体已是千疮百孔，PS评分（体力状况评分）极差，根本达不到临床试验的门槛。

身处辽宁抚顺的乳腺癌晚期患者王丽，正被困在类似的僵局里。自2025年1月发现乳房肿块以来，她接受了化疗和靶向药曲妥珠单抗的治疗。“效果尚可，但心脏承受不住，心跳飙到每分钟150次，还伴有绞痛。”副作用过于严重，她被迫停药。她早就听说过临床试验。“有位癌症晚期转移的同学进过组，用了新药效果特别好。”她也想去碰碰运气。在网上辗转联系了沈阳某三甲医院的一位教授，对方看了影像资料后说可以入组。她满心欢喜，岂料等待期间的一场感冒，让她被彻底排除在外。

此后，她再也没能触到临床试验的门槛。“普通医生不管入组事宜，主任的号要一两个月才能挂上。”半年间，她接触了不下二十位医药代表，对方起初满口应承，最终要么说名额已满，要么推荐一些毫无科学依据的“野鸡项目”。她还遇到过推销一万七千元一盒来历不明“进口药”的骗子。“说实话，我现在很焦急。我是晚期，时间不多了。才四十八岁，孩子还小，我想活下去。”

这样的绝望，叶明也曾深切体会。二三线靶向药全部失效后，他带着母亲在北京大学肿瘤医院附近租了房子，开始逐一筛选临床试验，试图尝试新药。筛选了一两个月，没有一个项目匹配。“她病得太重了，又有免疫副反应的病史，许多新药含有免疫成分，他们不敢收。”最终，他只能陪母亲回了家。

面对这样“无药可用”又入不了组的患者，赵宏能做的实在有限。“有的病人当场就哭了，家属陪着掉泪，问我：‘医生，难道我们只能等死吗？’我也没什么好办法，只能说再看看后面有没有其他研究项目。”

相较于求药无门的绝望，对某些血液肿瘤患者而言，眼看曾经可行的道路突然被堵死，或许是另一种残忍的折磨。顾洪飞是患者组织“淋巴瘤之家”的创始人。2010年他确诊霍奇金淋巴瘤，经治疗康复后，从一个人数仅四百多人的QQ群起步，将患者组织发展至注册用户超过十六万。这些年，让他印象最深的患者有两类：紧急危重症患者和复发难治患者；而这些患者打听最多的治疗方式，便是“同情CAR-T”。

CAR-T是一种免疫细胞疗法，对部分复发难治的淋巴瘤和白血病亚型有“奇效”。目前国内已有六款CAR-T产品获批上市，部分产品和适应症的患者十年生存率可超过五成。但CAR-T定价普遍在百万至一百三十万元之间，且未纳入医保，普通家庭根本无力承担。据顾洪飞介绍，此前国内许多顶尖血液病中心通过研究者发起的临床研究（IIT），患者仅需十几万元便可获得“同情CAR-T”治疗，而这种治疗挽救了大量危重、复发、难治患者的生命。

顾洪飞表示，2026年5月1日，国务院颁布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（“818号令”）正式实施。出于对细胞基因治疗安全性和规范性的考量，以往相对宽松的同情用药通道迎来严格管控。多数医院因合规考量，不再轻易开展此类项目。患者想尝试非商业CAR-T疗法，只能参加正规备案的临床试验。“同情CAR-T”的通道中断，令一批“夹在中间”的患者陷入绝境。

在儿童白血病病友社群“暖白儿童”中，就有一批复发难治、亟待CAR-T治疗的患者。今年2月，华阳九岁的儿子确诊T淋巴母细胞白血病。历经五个疗程化疗，孩子的微小残留病灶（MRD）指标始终卡在0.4%，无法清零。这是一个评估白血病疗效的关键指标：MRD越低，骨髓移植后的复发风险越低；降至0.01%以下才算完全缓解，达到移植标准。“肿瘤细胞没有被彻底清除。如果MRD没转阴就强行移植，医生说基本就是百分之百复发。”华阳做过十年神经外科医生，他比一般家长更清楚，“化疗这条路，基本已经走到头了。”

他查阅了大量资料，也咨询了同行，“像这种情况最合适的就是CAR-T。”但不幸的是，儿子所患白血病对应的CD7靶点CAR-T产品尚未上市，仍在临床试验阶段。华阳听说，以前类似患儿可以通过“同情CAR-T”清除残留、桥接移植，如今这条路已然封闭。而正规的CD7 CAR-T临床试验，“要求MRD必须大于5%或骨髓不缓解才能入组。我们这种残留0.4但还没到复发标准的情况，恰好卡在中间。孩子的身体能撑多久？我不知道。”

刘方十二岁的女儿同样被CD7靶点CAR-T试验的条件困住。今年春节，女儿确诊T淋巴母细胞淋巴瘤，三个月化疗后便复发。“医生说已经耐药了，预后很差。如果能通过CAR-T实现完全缓解，再桥接移植，长期存活的机会将大大提升。”但此前化疗引发了脑血栓、脑出血，所有正规临床试验都将女儿拒之门外。刘方坦言，他们了解同情CAR-T治疗的风险，但比起强行移植后“百分之百复发”，他宁愿选择前者。“这不是一道选择题。一个是可能活，一个是肯定活不了。临床试验是免费的，我们用不上。我只想要一个合法的机会，哪怕自费，哪怕签免责协议，能不能有一条审批通道？给孩子一线生机？”

药企不敢做“好事”

当患者求药无门时，一个自然的疑问浮现：那些手里握着新药的药企，为什么不愿意把药物交给这些走投无路的人？“不是药企冷血，而是制度没有兜底。在没有明确法律框架的情况下，谁也不敢贸然把未上市的药物拿出去使用。”国内某头部药企工作人员李彬坦言。2017年，原国家食品药品监督管理总局发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，对适用对象、申请审批程序均做了详细规定。2019年修订的《药品管理法》第二十三条，也确立了同情用药的上位法框架。然而，整整九年过去，那份征求意见稿始终没有变成正式文件。

在李彬看来，对药企而言，同情用药面临两大难题。首先是责任风险。正规临床试验入组的患者，有完备的保险保障——治疗费、不良反应治疗费，甚至死亡赔偿，均由申办方和保险公司承担。但同情用药的患者往往处于疾病晚期、合并症众多，一旦发生严重不良事件甚至死亡，责任归属如何厘清？赵宏曾与药企交流过，对方的顾虑非常现实。“不能排除这样一种情况——申请时患者信誓旦旦‘所有后果我都愿意承担’，真出了不良后果，反过来起诉公司。一旦引发媒体关注，对新药临床研究推进和上市审评都会产生不利影响。”赵宏认为，药企想做善事，却不太敢做善事。

其次是成本与收费的悖论。征求意见稿明确规定试验用药不得收费。李彬觉得这条规定是一把双刃剑。“完全没有经济回报，还要承担风险，企业参与的驱动力从何而来？”他查阅过美国FDA的法规，允许企业收取同情用药的相关成本费用，至少能收回成本。但在国内，如果允许收费，企业又担心暴露真实成本，影响未来的商业化竞争。除了风险与成本，制度落地还有更具体的堵点。赵宏举例道：“比如，病人的分级管理：病情危重到什么程度可以申请？由谁来决定？哪一级医疗机构有资格？伦理委员会设在三甲医院还是县级医院？药品使用后的不良反应如何上报？疗效如何评估？”赵宏认为，这些细则都需要明确。落地之后，从药企到医生再到患者，才能获得法律保障。

据赵宏介绍，药品研发有“三个10”的说法——10%的成功率、10亿美金的投入、10年的周期。在这漫长的流程中，患者等不起。同情用药制度缺位的直接后果，是催生了庞大而危险的灰色产业链。赵宏在调研中发现，从早期的印度仿制药，到后来的地下原料药，甚至还有黑中介拿淀粉灌装胶囊冒充药品。患者为了活命，只能拿自己的身体去试错。

以今年一款名为Daraxonrasib（研发代号RMC-6236）的胰腺癌新药为例，它已成为无数患者的“救星”。素有“癌王”之称的胰腺癌迎来治疗突破——其III期临床数据显示，该药可将患者生存期几乎翻倍，死亡风险降低60%。不过，此药尚未正式上市，美国患者可通过同情用药渠道申请。在国内社交媒体上，已有部分药商声称可以“搞到此药”。《锋面》记者以患者家属身份咨询其中一位，对方表示可以代为申请美国同情用药，药费十几万元人民币/月，另收三千元服务费。更“实惠”的方案是，他推荐记者使用“北京某生物原料实验室”生产的国产原料药，“纯度99.6%，患者吃一个月指标都下降”，月均药费三万四千元，并向记者展示了一张患者用药后“效果良好”的证明报告。

“使用‘原料药’事实上已经涉嫌违法了，原则上我们医生当然不鼓励，但当一个人没有其他选择的时候，你劝不住。”赵宏说。今年全国两会期间，身为全国政协委员的赵宏提交了一份关于加快完善拓展性同情用药制度的提案。目前，这份提案已进入全国政协的重点提案序列。

在赵宏的设想中，中国的同情用药制度应有自己的特色，最好是在已有该新药临床试验的中心来落地执行。“医生用过这个药，知道有没有输液反应、需不需要预处理，患者放心，药企也放心。”“拓展性同情用药不仅造福患者，也能助力企业研发。”赵宏强调，“对于那些被临床试验排除在外的晚期患者，他们的最佳治疗方案是什么？医生想知道，药企也想知道。如果同情用药制度能覆盖这部分人群，收集真实世界数据，对药物未来的临床应用会有更全面的认知，同时实现‘救急一人’与‘造福万人’的双赢。”

然而，制度的落地需要各方协同。作为企业方，李彬同样期待一份具有中国特色的细则出台。他建议允许企业按成本的一定比例收费，政府同时给予税收优惠和财政补贴。“明确各方责任、明确费用分担、明确风险处置。有了这些，药企才敢参与。”在制度之外，顾洪飞认为，还有一个群体的呼声不应被忽视——那些在灰色地带挣扎自救的患者和家属。他特别强调，同情用药的审批流程必须充分考虑患者的急迫性。走到最后一线的病人，生命窗口往往极短。“如果让他们等待层层审批、等待盖章、等待一个月才开一次的伦理委员会审议，等到的时候，命也没了。流程应该为生命让路。”在危重症面前，时间不是成本，时间就是生命本身。

他希望有一天，申请同情用药的流程能够真正清晰、可及，让患者觉得“这个药是我需要的”，而且我知道该怎么申请，也有信心走完流程；多中心能够铺开，让患者就近申请，不必拖着病弱之躯千里迢迢奔赴北上广。“同情用药制度，本质上不是在赋予患者某种特权，而是给那些走到悬崖边上的人，一个合法抓住绳索的机会。”赵宏说。（应受访者要求，叶明、华阳、王丽、李彬为化名）来源：央视网微信公众号

据中新网7月30日电 综合国际媒体报道，7月29日，阿根廷西部圣胡安省发生一起直升机坠机惨剧，导致7人不幸罹难。这架用于扑救山火的直升机，在当天上午10时26分许与地面指挥中心失去联络，随后被搜救人员发现在该省省立伊斯奇瓜拉斯托公园内坠毁起火。据悉，该机原本计划在圣胡安省完成常规飞行训练后，转赴相邻的拉里奥哈省参与森林火灾扑救行动。

圣胡安省省长随后证实，在这场空难中丧生的7人，包括省民防局局长、消防局局长以及警察局副局长等多名高级官员，这一消息令全省上下深感悲痛。目前，事故具体原因仍在调查之中。