“{奶茶血”罕见病告别无药可治} 创新药广东可及
广州7月27日电 (记者 蔡敏婕) 在人们耳熟能详的高脂血症群体中,隐匿着一个心血管领域的罕见病代表——家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。这一疾病的患者不仅长期饱受甘油三酯指数异常升高的困扰,更时刻面临着急性胰腺炎重症发作带来的致命隐患,而传统降脂药物对此类患者几乎难以奏效。
家族性乳糜微粒血症的病理根源,与脂蛋白脂酶的功能障碍密切相关。广东省人民医院心血管内科主任、广东省医学会心血管病学分会主任委员荆志成于26日指出,通俗地说,脂蛋白脂酶肩负着将甘油三酯正常代谢分解的职责,然而该病患者体内的这种酶功能受损,无法有效清除血液中的脂肪颗粒,致使甘油三酯水平异常飙升,血液甚至呈现出奶茶般的乳白浑浊状态。荆志成强调,反复发作的急性胰腺炎是该类患者最常见且最具威胁的并发症。
临床统计揭示,约84%至94%的FCS患者会经历急性胰腺炎,且每年平均发作次数高达2.5次。许多患者因此频繁往返医院,病情严重时不得不转入重症监护室接受抢救,而重症急性胰腺炎的病死率竟高达50%,单次治疗的医疗开销平均达到8.2万元人民币。
在真实世界的一线诊疗场景中,该疾病对患者日常生活的冲击更为直观而深刻。广东省人民医院主任医师刘勇表示,反复发作的急性胰腺炎所引发的持续性炎症刺激,亦是推动胰腺组织发生癌变的重要风险因子。他进一步解释,针对此症,常规降脂药物疗效甚微,临床医生只能无奈地反复告诫患者恪守极度低脂的饮食方案,但如此苛刻的膳食限制不仅大大降低生活质量,更无法从根源上杜绝胰腺炎的突发。众多患者外表看似病情稳定,实则始终悬于一线,任何一次不经意的饮食疏忽都可能引爆急症,使他们长期生活在疾病的阴影笼罩之下。
随着国家针对罕见病的诊疗保障体系日益健全,以及罕见病药物审评审批流程的不断提速,一款专为家族性乳糜微粒血症综合征研发的创新治疗药物于26日正式在广东落地应用,一举终结了该病百年以来“无药可用”的困局。临床研究数据表明,患者在连续接受治疗十个月后,空腹甘油三酯水平可显著下降86%,而急性胰腺炎的复发风险亦同步降低83%。
彭水(山体崩塌牺牲网格员龚)宝冬同志被评定为烈士
重庆市人民政府于7月31日在其官方网站发布正式批复,追授龚宝冬同志“烈士”荣誉称号。批复文件指出,龚宝冬同志在彭水县发生的山体崩塌灾害中,为组织群众紧急避险而英勇献身,其牺牲情形完全符合《烈士褒扬条例》所规定的评定条件,市政府据此决定予以批准。
回溯事件经过,彭水山体崩塌现场救援指挥部曾在7月29日对外通报,当日凌晨4时许,搜救人员在灾害现场C区进行深度排查时,发现一具遇难者遗体。经DNA比对鉴定,确认该遗骸属于汉葭街道沙沱社区网格员龚宝冬同志。据悉,灾害发生时,龚宝冬同志第一时间赶赴现场,积极协助群众转移避险,却因未能及时脱身而不幸罹难。
日本熊本《县一商场爆炸已致2死多伤 或因》燃气泄漏引发
据日本广播协会(NHK)7月29日报道,日本熊本县嘉岛町一家大型商场在强烈地震后出现爆炸事故。救援人员在现场搜寻中发现8名被困者,其中2人已确认遇难,5人受伤,另有1人处于心肺停止状态。
一名日本政府高级官员向媒体透露,爆炸的具体起因截至目前仍难以查明,不过早前已有关于燃气泄漏的通报记录。
当前,搜救工作仍在紧张推进之中。
“{奶茶血”罕见病告别无药可治}创新药广东可及广州7月27日电(记者蔡敏婕)在人们耳熟能详的高脂血症群体中,隐匿着一个心血管领域的罕见病代表——家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。这一疾病的患者不仅长期饱受甘油三酯指数异常升高的困扰,更时刻
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