血糖稳定了，就真的万事大吉了吗？在不少糖友眼中，只要化验单上的数字平平稳稳，健康似乎就有了保障。然而，这份表面的安宁背后，却藏着一道极易被忽略的免疫暗礁。一支看似不起眼的疫苗，对糖尿病患者而言，其守护价值或许丝毫不逊于一张写满药物名称的处方笺。

许多糖尿病患者手中都揣着一本细密的“健康账本”：晨起空腹血糖几何、餐后指标是否达标、药物是否按点服用、主食精确到几两……可若被问及“最近接种过疫苗吗”，不少人往往愣住——“血糖控制得这么稳，疫苗跟我有什么关系？”

在多数人的认知里，血糖与疫苗完全是两条平行线，彼此毫无交集。然而，从医学的深层逻辑审视，二者的关联远比人们想象中紧密。甚至可以直言不讳地说，对于糖尿病患者，疫苗接种绝非一道可做可不做的“加分题”，而是一道绕不开的“必修题”。它与每日服药、定时监测血糖一样，都是在为自身的健康防线加筑一道防火墙。

很多糖友总觉得，糖尿病无非就是血液中的糖分稍稍超标，日常稍加留意便可高枕无忧。但持续的高血糖状态，绝非化验报告上那一枚升高的箭头所能概括。它犹如一场无声无息的慢性侵蚀，在不知不觉中，一点一滴地蚕食着机体抵御外敌的能力。

免疫系统中的中性粒细胞，堪称人体防御病原体入侵的“急先锋”。一旦外敌入体，这些细胞便即刻驰援，负责识别、吞噬并剿灭入侵者。然而，在高血糖的恶劣环境下，这支精锐部队的战斗力却大幅缩水。中性粒细胞的“定位系统”出现故障，趋化功能受抑，往往难以精准锁定敌人的踪迹；即便狭路相逢，其吞噬与清除的效率也大打折扣。

与此同时，人体合成保护性抗体的能力同样随之减弱。不妨将之视作一座城市的整套安防体系：雷达失灵，巡逻卫兵体力透支，军工厂产能下滑。平日里或许不见端倪，可一旦流感病毒、肺炎球菌这类“外寇”气势汹汹地大举压境，整条防线便极易出现裂隙。

更值得警惕的是，糖尿病往往并非孤军作战，它常与高血压、冠心病、慢性肾病等“结伴而来”。一旦遭遇严重感染，这些并存的基础疾病便如同推倒的多米诺骨牌，接连诱发急性心梗、脑卒中，乃至多器官功能衰竭。统计数据显示，糖尿病群体的总感染发生率较非糖尿病者高出21%，其中2型糖尿病患者因感染须住院的风险更攀升47%。

面对如此局面，哪些疫苗值得糖友优先关注？依据国内外权威指南与循证医学证据，以下几类疫苗尤须留意。

流感疫苗是最基础、性价比也最高的防护屏障。推荐所有年龄在6个月以上的糖尿病患者，每年接种一剂流感疫苗，最佳接种时段为每年9月至10月，即流感高峰期来临之前。当然，在整个流感流行季内接种，同样能够获益。需要特别提醒的是，糖友接种流感疫苗时务必选用灭活疫苗或重组疫苗，切忌使用减毒活疫苗。研究结果显示，流感疫苗可显著降低中青年糖尿病患者的住院率；对老年患者而言，全因死亡风险亦得以明显下降。即便当年预测的毒株与实际流行株不尽吻合，既往的接种经历依然能提供一定程度的交叉保护。

糖友一旦罹患侵袭性肺炎球菌感染，病情往往较普通人更为凶险，进展速度更快，治疗难度加大，病死率亦显著攀升。目前国内成人预防策略中，主要推荐接种23价肺炎球菌多糖疫苗。对于19岁至64岁的成年糖友，建议尽早接种1剂；65岁以上的老年糖友，若既往无接种史或接种记录不详，同样推荐直接接种1剂。规范接种23价疫苗，能够为糖友构筑起覆盖多种血清型的坚固免疫屏障，有效降低重症转化与死亡风险。

带状疱疹或许是许多糖友认知中的盲区，总觉得“蛇缠腰”不过是皮肤上冒几颗水疱，咬咬牙便能熬过去。然而，带状疱疹真正令人闻之色变的，是其后遗神经痛——那种如同灼烧、电击般的剧痛，可能绵延数月甚至数年，严重剥夺睡眠、侵蚀生活质量，医学界甚至有人将其冠以“不死的癌症”之名。研究提示，糖尿病是带状疱疹及其后遗神经痛的独立危险因素，患病风险显著高于普通人群。建议50岁及以上的糖友积极接种重组带状疱疹疫苗。临床试验数据表明，该疫苗在糖尿病患者中保护效力出色，接种后几乎均能诱导出有效的免疫应答。同样务必谨记：避免使用减毒活疫苗。

由于频繁的血糖监测、胰岛素注射等医疗操作，加之潜在的免疫功能缺陷，糖友感染乙肝病毒的风险相对偏高。一项基于大样本人群的研究揭示，糖尿病患者接种乙肝疫苗后，抗体阳转率仅为28.84%，远低于正常血糖人群的53.64%。这亦意味着，糖友不仅需要接种乙肝疫苗，接种之后还须留意检测免疫效果是否达标。

此外，破伤风、白喉、百日咳联合疫苗，建议成年糖尿病病患每十年加强一剂。而人乳头瘤病毒疫苗（HPV疫苗）则推荐26岁以下的糖尿病患者按常规流程接种。

针对糖友常见的疑虑，专家也一一作答。

问1：接种疫苗会不会引发血糖波动？——不会。疫苗接种并不会导致长期的血糖恶化。多项研究综合显示，流感疫苗接种前后，患者的糖化血红蛋白及随机血糖水平并无显著差异。

问2：糖友接种疫苗，效果是否理想？——实际情况比预想中乐观。部分研究显示，糖尿病患者的抗体滴度或许略低于健康个体，但这并不等于缺乏临床保护。真实世界数据证明：疫苗仍可显著降低糖友的住院风险与死亡风险。血糖控制良好的患者，其抗体反应与健康人群几乎无异。与其纠结于“效果打折”，不如先把血糖稳住，这才是提升疫苗保护效力的最佳途径。

问3：多种疫苗能否同时接种？——理论上可行。同日接种可减少往返次数、提升效率。但操作必须规范：严禁将不同疫苗混合于同一注射器，且须在不同部位注射（如分选不同手臂，或同一手臂间隔至少2.5厘米）。

问4：何种情况下糖友不宜接种？——当患者处于糖尿病酮症酸中毒、高渗性昏迷等急性代谢紊乱阶段，或合并急性发热、严重感染时，应暂缓接种，待病情平稳后再行补种。

过敏并非免疫力低下，而是免疫系统的“过度反应”——换句话说，这是身体防御机制的“防卫过当”，而非“防线失守”。在“敏宝”的养育旅程中，从婴儿期的湿疹、食物过敏，到学龄阶段的过敏性鼻炎乃至哮喘，家长容易陷入诸多认知误区。针对这些问题，记者专访了中日友好医院儿科副主任医师惠秦与首都医科大学附属首都儿童医学中心变态反应科主治医师邵明军，共同探讨儿童过敏的本质、常见误区以及科学育儿之道。

许多家长一听到“过敏”二字，便会下意识地归咎于“孩子免疫力太差”。邵明军指出，这是一种普遍的误解。她强调，过敏恰恰源于免疫系统的“矫枉过正”——将本无害的物质，如花粉或食物，错误识别为威胁，从而触发过度的防御反应。她提醒家长们，切勿轻信所谓能增强免疫力以缓解过敏的药物，“临床上并无此类特效药”。过敏的演进常遵循一条“过敏进程”路径：婴幼儿期以特应性皮炎或湿疹起步，继而可能发展为食物过敏；学龄前期，过敏性鼻炎初露端倪；进入学龄期及青少年阶段，哮喘的风险随之上升。惠秦解释，人体与外界接触的第一道防线是皮肤与呼吸道、消化道黏膜，而过敏往往源于这些屏障的损伤。婴幼儿的皮肤和肠道黏膜细胞间隙较宽，屏障功能尚不成熟，使得花粉、尘螨、牛奶、鸡蛋蛋白等过敏原能轻易穿透破损屏障，进入体内完成致敏。

惠秦进一步阐释，过敏分为“致敏”与“发敏”两个阶段。当孩子皮肤或肠道黏膜屏障薄弱时，过敏原便能趁机渗入，持续刺激免疫系统，如同“给子弹上膛”。当积累到一定程度，某个瞬间便会“扣动扳机”，症状骤然显现，这也是为何家长常感到孩子过敏“来得出乎意料”。不过，邵明军提醒，并非所有孩子都会走完湿疹—食物过敏—鼻炎—哮喘的完整轨迹，“许多孩子仅在婴幼儿期出现湿疹，随年龄增长自愈；也有的孩子以鼻炎或喘息首发，全程未见湿疹。家长无需过度焦虑。”

在门诊实践中，邵明军还发现一个高频误区：家长将过敏原检测报告奉为确诊的金标准。她解释道，当前临床检测手段相对有限，常用的皮肤点刺试验和血清特异性IgE检测仅能捕捉IgE介导的速发反应。检测结果阳性仅代表“致敏”状态，并不等同于实际接触或摄入后必然引发症状，“检测结果不能作为诊断的唯一依据”。她特别强调，市面上流行的“食物不耐受检测”或“IgG抗体检测”并不足以诊断食物过敏，“IgG抗体阳性只是说明孩子曾接触过该物质，并不代表它引发了过敏反应”。那么，家长如何科学判断过敏？邵明军建议，可借助“饮食日记”进行记录，详细追踪每次可疑症状与饮食的关联性。例如，若孩子患有湿疹，可记录每日进食时间、食物种类及皮肤症状的演变，这样能更精准地锁定诱发因素。结合过敏原检测，医生可更准确地评估过敏风险与反应类型。对于迟发型过敏，如进食后一两天才出现的腹泻、便血等消化道症状，家长的细致观察与记录尤为关键，必要时应在医生监护下进行口服食物激发试验或回避—再引入试验。

惠秦认为，阻断过敏进程的首要关口在于守护婴幼儿的皮肤屏障。她在门诊常强调，保湿是湿疹患儿最基础且最重要的日常护理。她惋惜地指出，许多家长在孩子湿疹发作时涂药，好转便急于“罢手”，这十分可惜。即便皮肤表面光滑，只要存在湿疹病史，便提示基因层面的易感性，日常务必足量涂抹保湿霜，以维持皮肤屏障的完好。唯有砌好这堵“墙”，才能减少过敏原入侵的机会，降低未来呼吸道过敏的隐患。

食物过敏亦是家长焦虑的重心。当孩子出现湿疹或腹泻，部分家长便“一刀切”式地剔除所有“高风险”食物，甚至哺乳期母亲也盲目忌口，最终可能导致孩子营养失衡、生长受限。惠秦痛心地说：“门诊中不乏因过度避食而骨瘦如柴、身材矮小的孩子，甚至需要注射生长激素来补救。”她强调，科学的策略并非“彻底隔离”，而是“诱导耐受”。在一些国家，医生会为食物过敏患儿实施口服食物激发试验，目的不仅在于确诊，更在于探寻个体对特定食物的“耐受阈值”。例如，一个摄入30毫升牛奶便出现症状的患儿，可能对2毫升毫无反应。在医生的严密监护下，可从阈值以下剂量开始，每日规律摄入，逐步引导免疫系统建立耐受，并定期评估与调整。

在婴儿辅食添加的“黄金窗口期”（4至6个月），这一策略尤为重要。惠秦指出，多项研究证实，适时、规律地引入所谓的高致敏食物，反而有助于促进免疫耐受的形成。“孩子的食谱应尽量多元，每周最好能覆盖超过20种食材。”她呼吁家长摒弃盲目回避，转而用心记录饮食日记，为医生提供可靠判断依据。

对于已确诊过敏性疾病的孩子，药物安全是许多家长的关注焦点：“用药多久能停？”“激素会影响身高吗？”邵明军解释，湿疹的一线治疗药物为外用糖皮质激素，中、弱效激素对儿童相对安全。医生会根据年龄、皮损部位、面积及严重程度选择合适的强度与剂量；面部、眼周、皱褶及尿布区通常采用弱效短程方案。遵循医嘱规范、间歇、足量使用，总体安全性良好，家长不必因“激素恐惧”而贻误炎症控制。对于过敏性鼻炎，首选二代抗组胺药与鼻喷糖皮质激素。邵明军说：“鼻喷激素每喷剂量仅为微克级，局部作用于鼻黏膜，对全身的影响微乎其微。”哮喘治疗则以吸入激素为首选。她补充道，儿童规范使用低剂量吸入激素总体安全，研究显示连续使用5年对最终身高的影响仅约1厘米，用药期间或会暂时减缓生长速度，但减量或停药后可出现“追赶性生长”。

“如果因担忧而不用药，导致过敏频繁发作，反而会损害生活质量、妨碍体育活动和生长发育。”邵明军强调。惠秦则提醒，药物仅是治疗的一部分，环境管理同样不可或缺。她打了个生动的比方：若过敏原未能控制，犹如阴雨连绵，药物不过是手中的那把“伞”。“不管理环境，雨势不停，这把伞便难以收起。”她举例，曾有一位尘螨过敏患儿的家长起初怀疑环境干预的价值，但在医生劝说下认真实施除螨防霉措施后，孩子症状竟告消失，连药物也停用了。惠秦建议，家长应将精力放在“让雨变小”上：针对尘螨，可选用防螨寝具、用热水清洗床单；针对霉菌，需降低室内湿度；花粉季出行佩戴口罩与护目镜，归家后清洗鼻腔，皆可从源头上削减“致病子弹”的累积。

“养育孩子，不必执着于绝对‘无菌’。”惠秦表示，现代父母责任感强烈，但切勿因焦虑而被网络上的纷杂信息所裹挟。当孩子出现疑似过敏症状时，求助于专业医生，进行科学判断与规范管理，才是通往健康的正途。

中央气象台于7月30日上午10时再度发布暴雨黄色预警，根据其官方网站消息，这一预警将持续生效至7月31日下午2时。在此期间，从内蒙古东北部延伸至黑龙江中北部，青海东部、甘肃东部与南部、四川盆地中西部、陕西西南部、山西中南部、河北南部、河南西部与北部、山东西部、广西中部与南部、广东西南部、福建北部以及海南岛西南部等多区域，将迎来大到暴雨天气。特别值得注意的是，内蒙古东北部、黑龙江中部、甘肃南部、四川盆地西部、河南北部及广西南部等局部地区，可能出现累计雨量达100至200毫米的大暴雨。

此次降水过程伴随的强对流天气不容小觑，部分地区将出现短时强降水，小时最大降雨量预计在20至50毫米之间，个别地点甚至可能突破80毫米，同时局地或伴有雷暴大风等剧烈天气现象。针对这一情况，相关部门需采取一系列防范措施：首先，各级政府及有关单位应依照职责分工，扎实做好暴雨防御工作；其次，交通管理部门务必依据实时路况，在强降雨影响路段启动交通管制，并在积水区域安排疏导指引；再次，应及时切断低洼地带存在的危险室外电源，暂停空旷地带的户外作业，并组织危险区域及危旧房屋的居民转移至安全避难场所；最后，需对城市排水管网、农田排灌系统及鱼塘排水设施进行全面检查，确保排涝措施落实到位，以减轻内涝风险。

2025年12月，上海一家三甲医院重症监护室的医生叶明，做出了一次与毕生医学信念背道而驰的选择。他乔装潜入一个充斥药贩子与“托儿”的病友交流群，潜伏了整整半个月，最终花费逾万元，向一位素不相识的药商购入二十天剂量的“抗肿瘤原料药”。所谓原料药，指药品中最核心的有效成分，既无辅料调配，也未经任何加工流程，更遑论正规批文。叶明比谁都清楚——这粉末纯度堪忧、制造工艺不明，甚至可能只是一团毫无药效的淀粉。然而，他已然没有退路。

他的母亲于2023年初被确诊为胃癌晚期，且伴随罕见的ALK基因突变。化疗未能奏效，靶向药物接连耐药，免疫治疗引发超进展，多脏器功能相继衰竭……国内所能提供的常规治疗手段全部失效，连临床试验也将她拒之门外。“一代、二代、三代靶向药均告失败，唯一的希望只剩下第四代。”身为医者，叶明能够调取的信息远超普通家属。他翻遍国内外文献，查到一款名为NVL-655的四代ALK靶向药正在美国开展临床试验。数据令人振奋：即便针对已对三代靶向药耐药的群体，有效率仍达五成。然而，该药既未在美国正式上市，更遑论进入中国市场。

于是，他开始钻研美国的同情用药机制。在美国，当某些危重患者已穷尽常规治疗手段，却又不符合参加新药试验的资格时，可向药企提出“同情用药”申请，有机会提前使用那些仍处于试验阶段、尚未获批上市的新药。他用英文撰写函件，附上母亲完整的病历与基因检测报告，发给制药公司。一周后，回复如期而至——先是程式化的关怀与慰问，紧接着是冰冷的拒绝：“本公司在中国未开展同情用药业务，无法提供药品。”

“明明有药，有效率五成，或许还能争取两三年的时光，可偏偏就是拿不到。”望着病榻上因幽门梗阻痛得蜷缩翻滚的母亲，这位见惯生死的ICU医生再也顾不得职业操守，向药贩子购入了NVL-655原料药。“无路可走的时候，狗急了尚且跳墙。”用药三天后，母亲呕吐减少，疼痛缓解，精神明显好转，甚至能进食了。叶明以为奇迹将至。然而两周过去，症状如潮水般卷土重来，病情急转直下，不久后，母亲在家中离世。

“那药确实为母亲争取了至少二十天的生命，也极大减轻了她的痛苦。可是，那是原料药，并非正规药品——精度不足，工艺粗糙，况且用药时母亲已处于多脏器衰竭、幽门梗阻的状态，药物根本无法被有效吸收。”叶明惋惜地说，“太晚了。”

在中国，像叶明母亲这样求药无门的危重症患者，何止千万。常规治疗失败之后，他们被临床试验的大门拒之门外，又卡在同情用药制度的夹缝之中，只能在绝望中摸索出一条条灰色的、危险的野路子。

被拒之门外的“不完美患者”

赵宏每天都要面对这样的病人。他是中国医学科学院肿瘤医院的主任医师，专注肝癌、胰腺癌、胆管癌——这些癌种恶性度极高，预后极差。常规治疗失败后，二线治疗的有效率不足一成，中位无进展生存期仅有三四个月。而那些尚在临床试验阶段、未获批上市的新药，便成了这些患者最后的救命稻草。

作为国内顶尖肿瘤医院的医生，赵宏手中握有多个新药临床试验项目，每日慕名而来的患者络绎不绝，但真正能如愿入组的却寥寥无几。“一上午门诊五六十名患者，大约只有五六人可以考虑纳入临床研究，最终能成功入组的，可能也就两三个。”赵宏解释，临床试验的入组门槛极其严苛。为了控制变量、获得“干净”的数据，以证明药物在特定人群中的有效性，药企和科研机构需要的是“完美患者”——年龄合适、无严重合并症、身体状况良好、既往治疗史有限。

然而，真实的肿瘤世界里，更多的是“不完美的患者”。山东某地级市三甲医院呼吸科主治医生张欣，对这种无力感习以为常。“在我们这样的地市级医院，临床试验项目凤毛麟角，绝大多数被省级或区域性龙头三甲医院垄断。患者想入组，只能自己去大医院挂号、排队。”她发现，许多肺癌患者历经一二线治疗失败后，身体已是千疮百孔，PS评分（体力状况评分）极差，根本达不到临床试验的门槛。

身处辽宁抚顺的乳腺癌晚期患者王丽，正被困在类似的僵局里。自2025年1月发现乳房肿块以来，她接受了化疗和靶向药曲妥珠单抗的治疗。“效果尚可，但心脏承受不住，心跳飙到每分钟150次，还伴有绞痛。”副作用过于严重，她被迫停药。她早就听说过临床试验。“有位癌症晚期转移的同学进过组，用了新药效果特别好。”她也想去碰碰运气。在网上辗转联系了沈阳某三甲医院的一位教授，对方看了影像资料后说可以入组。她满心欢喜，岂料等待期间的一场感冒，让她被彻底排除在外。

此后，她再也没能触到临床试验的门槛。“普通医生不管入组事宜，主任的号要一两个月才能挂上。”半年间，她接触了不下二十位医药代表，对方起初满口应承，最终要么说名额已满，要么推荐一些毫无科学依据的“野鸡项目”。她还遇到过推销一万七千元一盒来历不明“进口药”的骗子。“说实话，我现在很焦急。我是晚期，时间不多了。才四十八岁，孩子还小，我想活下去。”

这样的绝望，叶明也曾深切体会。二三线靶向药全部失效后，他带着母亲在北京大学肿瘤医院附近租了房子，开始逐一筛选临床试验，试图尝试新药。筛选了一两个月，没有一个项目匹配。“她病得太重了，又有免疫副反应的病史，许多新药含有免疫成分，他们不敢收。”最终，他只能陪母亲回了家。

面对这样“无药可用”又入不了组的患者，赵宏能做的实在有限。“有的病人当场就哭了，家属陪着掉泪，问我：‘医生，难道我们只能等死吗？’我也没什么好办法，只能说再看看后面有没有其他研究项目。”

相较于求药无门的绝望，对某些血液肿瘤患者而言，眼看曾经可行的道路突然被堵死，或许是另一种残忍的折磨。顾洪飞是患者组织“淋巴瘤之家”的创始人。2010年他确诊霍奇金淋巴瘤，经治疗康复后，从一个人数仅四百多人的QQ群起步，将患者组织发展至注册用户超过十六万。这些年，让他印象最深的患者有两类：紧急危重症患者和复发难治患者；而这些患者打听最多的治疗方式，便是“同情CAR-T”。

CAR-T是一种免疫细胞疗法，对部分复发难治的淋巴瘤和白血病亚型有“奇效”。目前国内已有六款CAR-T产品获批上市，部分产品和适应症的患者十年生存率可超过五成。但CAR-T定价普遍在百万至一百三十万元之间，且未纳入医保，普通家庭根本无力承担。据顾洪飞介绍，此前国内许多顶尖血液病中心通过研究者发起的临床研究（IIT），患者仅需十几万元便可获得“同情CAR-T”治疗，而这种治疗挽救了大量危重、复发、难治患者的生命。

顾洪飞表示，2026年5月1日，国务院颁布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（“818号令”）正式实施。出于对细胞基因治疗安全性和规范性的考量，以往相对宽松的同情用药通道迎来严格管控。多数医院因合规考量，不再轻易开展此类项目。患者想尝试非商业CAR-T疗法，只能参加正规备案的临床试验。“同情CAR-T”的通道中断，令一批“夹在中间”的患者陷入绝境。

在儿童白血病病友社群“暖白儿童”中，就有一批复发难治、亟待CAR-T治疗的患者。今年2月，华阳九岁的儿子确诊T淋巴母细胞白血病。历经五个疗程化疗，孩子的微小残留病灶（MRD）指标始终卡在0.4%，无法清零。这是一个评估白血病疗效的关键指标：MRD越低，骨髓移植后的复发风险越低；降至0.01%以下才算完全缓解，达到移植标准。“肿瘤细胞没有被彻底清除。如果MRD没转阴就强行移植，医生说基本就是百分之百复发。”华阳做过十年神经外科医生，他比一般家长更清楚，“化疗这条路，基本已经走到头了。”

他查阅了大量资料，也咨询了同行，“像这种情况最合适的就是CAR-T。”但不幸的是，儿子所患白血病对应的CD7靶点CAR-T产品尚未上市，仍在临床试验阶段。华阳听说，以前类似患儿可以通过“同情CAR-T”清除残留、桥接移植，如今这条路已然封闭。而正规的CD7 CAR-T临床试验，“要求MRD必须大于5%或骨髓不缓解才能入组。我们这种残留0.4但还没到复发标准的情况，恰好卡在中间。孩子的身体能撑多久？我不知道。”

刘方十二岁的女儿同样被CD7靶点CAR-T试验的条件困住。今年春节，女儿确诊T淋巴母细胞淋巴瘤，三个月化疗后便复发。“医生说已经耐药了，预后很差。如果能通过CAR-T实现完全缓解，再桥接移植，长期存活的机会将大大提升。”但此前化疗引发了脑血栓、脑出血，所有正规临床试验都将女儿拒之门外。刘方坦言，他们了解同情CAR-T治疗的风险，但比起强行移植后“百分之百复发”，他宁愿选择前者。“这不是一道选择题。一个是可能活，一个是肯定活不了。临床试验是免费的，我们用不上。我只想要一个合法的机会，哪怕自费，哪怕签免责协议，能不能有一条审批通道？给孩子一线生机？”

药企不敢做“好事”

当患者求药无门时，一个自然的疑问浮现：那些手里握着新药的药企，为什么不愿意把药物交给这些走投无路的人？“不是药企冷血，而是制度没有兜底。在没有明确法律框架的情况下，谁也不敢贸然把未上市的药物拿出去使用。”国内某头部药企工作人员李彬坦言。2017年，原国家食品药品监督管理总局发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，对适用对象、申请审批程序均做了详细规定。2019年修订的《药品管理法》第二十三条，也确立了同情用药的上位法框架。然而，整整九年过去，那份征求意见稿始终没有变成正式文件。

在李彬看来，对药企而言，同情用药面临两大难题。首先是责任风险。正规临床试验入组的患者，有完备的保险保障——治疗费、不良反应治疗费，甚至死亡赔偿，均由申办方和保险公司承担。但同情用药的患者往往处于疾病晚期、合并症众多，一旦发生严重不良事件甚至死亡，责任归属如何厘清？赵宏曾与药企交流过，对方的顾虑非常现实。“不能排除这样一种情况——申请时患者信誓旦旦‘所有后果我都愿意承担’，真出了不良后果，反过来起诉公司。一旦引发媒体关注，对新药临床研究推进和上市审评都会产生不利影响。”赵宏认为，药企想做善事，却不太敢做善事。

其次是成本与收费的悖论。征求意见稿明确规定试验用药不得收费。李彬觉得这条规定是一把双刃剑。“完全没有经济回报，还要承担风险，企业参与的驱动力从何而来？”他查阅过美国FDA的法规，允许企业收取同情用药的相关成本费用，至少能收回成本。但在国内，如果允许收费，企业又担心暴露真实成本，影响未来的商业化竞争。除了风险与成本，制度落地还有更具体的堵点。赵宏举例道：“比如，病人的分级管理：病情危重到什么程度可以申请？由谁来决定？哪一级医疗机构有资格？伦理委员会设在三甲医院还是县级医院？药品使用后的不良反应如何上报？疗效如何评估？”赵宏认为，这些细则都需要明确。落地之后，从药企到医生再到患者，才能获得法律保障。

据赵宏介绍，药品研发有“三个10”的说法——10%的成功率、10亿美金的投入、10年的周期。在这漫长的流程中，患者等不起。同情用药制度缺位的直接后果，是催生了庞大而危险的灰色产业链。赵宏在调研中发现，从早期的印度仿制药，到后来的地下原料药，甚至还有黑中介拿淀粉灌装胶囊冒充药品。患者为了活命，只能拿自己的身体去试错。

以今年一款名为Daraxonrasib（研发代号RMC-6236）的胰腺癌新药为例，它已成为无数患者的“救星”。素有“癌王”之称的胰腺癌迎来治疗突破——其III期临床数据显示，该药可将患者生存期几乎翻倍，死亡风险降低60%。不过，此药尚未正式上市，美国患者可通过同情用药渠道申请。在国内社交媒体上，已有部分药商声称可以“搞到此药”。《锋面》记者以患者家属身份咨询其中一位，对方表示可以代为申请美国同情用药，药费十几万元人民币/月，另收三千元服务费。更“实惠”的方案是，他推荐记者使用“北京某生物原料实验室”生产的国产原料药，“纯度99.6%，患者吃一个月指标都下降”，月均药费三万四千元，并向记者展示了一张患者用药后“效果良好”的证明报告。

“使用‘原料药’事实上已经涉嫌违法了，原则上我们医生当然不鼓励，但当一个人没有其他选择的时候，你劝不住。”赵宏说。今年全国两会期间，身为全国政协委员的赵宏提交了一份关于加快完善拓展性同情用药制度的提案。目前，这份提案已进入全国政协的重点提案序列。

在赵宏的设想中，中国的同情用药制度应有自己的特色，最好是在已有该新药临床试验的中心来落地执行。“医生用过这个药，知道有没有输液反应、需不需要预处理，患者放心，药企也放心。”“拓展性同情用药不仅造福患者，也能助力企业研发。”赵宏强调，“对于那些被临床试验排除在外的晚期患者，他们的最佳治疗方案是什么？医生想知道，药企也想知道。如果同情用药制度能覆盖这部分人群，收集真实世界数据，对药物未来的临床应用会有更全面的认知，同时实现‘救急一人’与‘造福万人’的双赢。”

然而，制度的落地需要各方协同。作为企业方，李彬同样期待一份具有中国特色的细则出台。他建议允许企业按成本的一定比例收费，政府同时给予税收优惠和财政补贴。“明确各方责任、明确费用分担、明确风险处置。有了这些，药企才敢参与。”在制度之外，顾洪飞认为，还有一个群体的呼声不应被忽视——那些在灰色地带挣扎自救的患者和家属。他特别强调，同情用药的审批流程必须充分考虑患者的急迫性。走到最后一线的病人，生命窗口往往极短。“如果让他们等待层层审批、等待盖章、等待一个月才开一次的伦理委员会审议，等到的时候，命也没了。流程应该为生命让路。”在危重症面前，时间不是成本，时间就是生命本身。

他希望有一天，申请同情用药的流程能够真正清晰、可及，让患者觉得“这个药是我需要的”，而且我知道该怎么申请，也有信心走完流程；多中心能够铺开，让患者就近申请，不必拖着病弱之躯千里迢迢奔赴北上广。“同情用药制度，本质上不是在赋予患者某种特权，而是给那些走到悬崖边上的人，一个合法抓住绳索的机会。”赵宏说。（应受访者要求，叶明、华阳、王丽、李彬为化名）来源：央视网微信公众号