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创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病
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创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病
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系统Windows / Android / iOS
语言简体中文
更新2026-07-31
作者昝淑婷
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软件介绍

创新药在华首《发 》针对 “秒睡”罕见病

中新社广州七月二十三日电(记者蔡敏婕)国家药品监督管理局日前经优先审评审批通道,正式批准创新一类药物奥普雷顿片上市。此款药物系国内首度获准应用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂,适应对象涵盖年满十六岁的青少年群体及成人1型发作性睡病患者。该药物的问世,为相关患者群体增添了新的治疗路径。

发作性睡病属于一种慢性且极为少见的神经系统疾患,依据病理特征可细分为1型和2型两类亚型。此罕见病症最突出的临床表现,在于患者面临难以克制的嗜睡冲动——无论置身于交谈、进餐还是其他日常情境中,都可能骤然陷入短暂睡眠状态。这是一种全天候的睡眠调节紊乱,且1型患者往往还会在无预警情况下遭遇猝倒发作,其根本诱因在于下丘脑区域负责平衡睡眠与觉醒信号的食欲素神经元发生退化,进而导致睡眠-觉醒周期的稳定性遭受破坏。

除了典型的日间过度思睡,患者还可能经历反复出现的猝倒现象——即在情绪剧烈起伏时,肌肉张力会突然丧失;夜间睡眠则常呈破碎化趋势,伴随睡眠麻痹或入睡前幻觉等困扰;随着病程演进,注意力涣散及认知机能减退亦可能持续显现。值得一提的是,发作性睡病已被收录于我国《第二批罕见病目录》之中。然而,尽管其被界定为罕见病,但由于公众对这一疾病的认知仍显不足,加之临床诊断工具受限,患者从初次出现症状直至获得明确诊断,平均需要跨越十年以上的漫长时间。

功能特点

北京大学人民医院开设腱鞘巨细胞瘤罕(见病专病门诊)

北京,7月22日电(记者 张素)——在北大人民医院骨肿瘤一科,一间专为罕见病腱鞘巨细胞瘤(TGCT)设立的特色门诊日前正式启动。这一医疗举措,为长期在困境中挣扎的患者带来了新的曙光。

据悉,腱鞘巨细胞瘤是一种异常罕见的间质源肿瘤,其发源地涉及关节滑膜、腱鞘或滑囊组织。尽管被贴上“良性”标签,这种疾病却常侵袭膝关节、髋关节等关键部位,病变潜藏于关节深处,反复诱发积液、疼痛以及关节面侵蚀,还可能蔓延至关节外部软组织,造成患者持久的肿胀感和活动障碍。严重情况下,患者甚至举步维艰,生活品质一落千丈。

面对这一顽疾,过去多数复发患者或因失去手术良机,长期陷入无药可医的窘境,尤其那些屡次复发、病灶难以彻底清除的病例,更缺乏有效的全身性治疗策略。北京大学人民医院骨肿瘤一科主任医师郭卫如是感叹。

转折出现在去年12月,中国自主研发的TGCT首创靶向药物正式获批上市。骨肿瘤一科的另一位主任医师杨毅表示,患者如今可以借助这种口服靶向药,配合外科手术干预,实现标准化、覆盖全周期的慢性病管控,从而摆脱反复手术的循环,重拾生活常态。

值得关注的是,此前众多TGCT病人常常因“难以找到合适科室、难以遇见精通此病的医生”而在各大医院间辗转。专病门诊的落成,则成功将这些支离破碎的就医路径整合为一条流畅的“就医通道”,极大提升了诊疗效率。

使用说明

首届“(镜技·争锋”神经内镜大赛西)部复赛拉萨举办 9人晋级总决赛

七月十八日,一场聚焦神经外科前沿技术的专业赛事——首届中国医师协会“镜技·争锋”神经内镜手术技能大赛西部赛区复赛,在拉萨拉开帷幕。这场赛事吸引了全国逾三百家医疗机构参与,整体赛制涵盖初赛盲审、四大区域复赛以及南京总决赛三个环节。西部赛区的覆盖版图囊括了四川、重庆、贵州、云南、香港、陕西、甘肃、西藏及新疆等地,共收获七十二件参赛作品,二十四位中青年神经外科骨干医师同场竞技,最终九名优秀选手脱颖而出,赢得了通往南京全国总决赛的入场券。

本次赛事由中国医师协会及其内镜医师分会联合主办,首都医科大学附属北京天坛医院、重庆医科大学附属第一医院与西藏自治区人民医院携手承办,西山科技则以公益支持单位的身份全程参与。作为国内神经内镜领域兼具权威性与专业性的行业盛事,此次比赛在业内具有重要影响力。

大赛设置了经鼻颅底手术、经颅内镜手术及神经内镜血肿清除术三大竞赛类别,并特邀十余位国内顶级神经内镜学科带头人组成评审团。评审过程严格依照全国统一标准,从手术操作规范程度、临床诊疗思维、微创技术创新、并发症防控以及现场答辩表现等多个维度,对选手进行全方位专业评定。

首都医科大学附属北京天坛医院神经外科肿瘤三病区主任桂松柏在受访时指出,他本人先后六次进入西藏,深切感受到林芝、阿里等偏远地区病患转诊艰难、当地救治能力不足的现实困境。因此,将首场区域复赛设于拉萨,正是希望通过实战演练,切实提升边疆地区神经外科的诊疗水平。

经过长达八小时的激烈交锋,三大组别的前三甲尘埃落定,参赛医师名单随之揭晓:经鼻颅底组由周跃飞、李兰、赵大威摘得荣誉;经颅内镜组则由纪文远、石爽、岳翔斩获佳绩;血肿清除组方面,谭杨、唐智勇、郑涛成功登榜。

此次西部赛区复赛,为区域内青年神经外科医师搭建了一个融合技术比拼与学术交流的高水平舞台,有力推动了神经内镜微创技术在高原地区的规范化、精细化与标准化发展,也为提升西藏乃至整个西部地区的神经外科疾病临床救治能力注入了新的动力。

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创新药在华首《发》针对“秒睡”罕见病中新社广州七月二十三日电(记者蔡敏婕)国家药品监督管理局日前经优先审评审批通道,正式批准创新一类药物奥普雷顿片上市。此款药物系国内首度获准应用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂,适应对象涵盖年满十六岁

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