“{奶茶血”罕见病告别无药可治} 创新药广东可及
广州7月27日电 (记者 蔡敏婕) 在人们耳熟能详的高脂血症群体中,隐匿着一个心血管领域的罕见病代表——家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。这一疾病的患者不仅长期饱受甘油三酯指数异常升高的困扰,更时刻面临着急性胰腺炎重症发作带来的致命隐患,而传统降脂药物对此类患者几乎难以奏效。
家族性乳糜微粒血症的病理根源,与脂蛋白脂酶的功能障碍密切相关。广东省人民医院心血管内科主任、广东省医学会心血管病学分会主任委员荆志成于26日指出,通俗地说,脂蛋白脂酶肩负着将甘油三酯正常代谢分解的职责,然而该病患者体内的这种酶功能受损,无法有效清除血液中的脂肪颗粒,致使甘油三酯水平异常飙升,血液甚至呈现出奶茶般的乳白浑浊状态。荆志成强调,反复发作的急性胰腺炎是该类患者最常见且最具威胁的并发症。
临床统计揭示,约84%至94%的FCS患者会经历急性胰腺炎,且每年平均发作次数高达2.5次。许多患者因此频繁往返医院,病情严重时不得不转入重症监护室接受抢救,而重症急性胰腺炎的病死率竟高达50%,单次治疗的医疗开销平均达到8.2万元人民币。
在真实世界的一线诊疗场景中,该疾病对患者日常生活的冲击更为直观而深刻。广东省人民医院主任医师刘勇表示,反复发作的急性胰腺炎所引发的持续性炎症刺激,亦是推动胰腺组织发生癌变的重要风险因子。他进一步解释,针对此症,常规降脂药物疗效甚微,临床医生只能无奈地反复告诫患者恪守极度低脂的饮食方案,但如此苛刻的膳食限制不仅大大降低生活质量,更无法从根源上杜绝胰腺炎的突发。众多患者外表看似病情稳定,实则始终悬于一线,任何一次不经意的饮食疏忽都可能引爆急症,使他们长期生活在疾病的阴影笼罩之下。
随着国家针对罕见病的诊疗保障体系日益健全,以及罕见病药物审评审批流程的不断提速,一款专为家族性乳糜微粒血症综合征研发的创新治疗药物于26日正式在广东落地应用,一举终结了该病百年以来“无药可用”的困局。临床研究数据表明,患者在连续接受治疗十个月后,空腹甘油三酯水平可显著下降86%,而急性胰腺炎的复发风险亦同步降低83%。
近百位专(家齐聚)内蒙古 为黄河中游生态“把脉”
7月29日,一场聚焦黄河中游生态保护与绿色发展的盛会——黄河中游生态保护和高质量发展民主监督工作研讨会,在内蒙古呼和浩特拉开帷幕。会议汇聚了来自水利部、生态环境部、国家发展和改革委员会等机构的近百名专家学者,他们围绕流域生态屏障建设与可持续发展路径展开深入交流。
作为中华民族的母亲河,黄河的中游河段蜿蜒穿越内蒙古、陕西、山西与河南,这片流域不仅是国家关键的生态安全屏障,还兼具能源富集区和特色农牧业基地的功能,同时承载着多民族交融和华夏文明薪火相传的历史重任。
与会专家指出,过去数年黄河治理工作收获颇丰:输沙量显著削减,干流连续26年未发生断流,并且水质持续多年保持在Ⅱ类及以上优良标准。具体而言,沿黄九省区大力推进重点行业超低排放改造,合计完成粗钢产能2.6亿吨、水泥熟料产能1.3亿吨以及焦化产能8452万吨的升级任务。
然而,挑战依然严峻。黄河中游仍面临“水少沙多”的固有困境,加之荒漠化防治、生态保护与产业转型等多重压力,治理之路任重道远。
针对当前治理重心,水利部农村水利水电司副司长周双强调,应加快水土保持项目进程,尤其聚焦黄土高原粗泥沙集中来源区,加大淤地坝的新建与升级力度;同时,坚持以流域为整体单元,协同推进上下游、左右岸及沟坡的系统治理,确保防治措施科学有效。
中咨公司区域发展部副处长周荣则点出黄河流域治理的现存短板:监测体系尚不健全、水环境治理存在区域不均衡现象,以及水生态修复机制有待完善。他建议未来着力提升立体监测能力、风险预警水平和综合承载力评估精度。
兰州大学资源环境学院教授、九三学社中央资环委委员邹松兵提出,各地应基于本地资源禀赋,实施分区分类的差异化治理策略。此外,还需拓宽水土保持生态产品的价值转化通道,借助生态收益反哺管护与治理工作,从而为黄河中游生态保护构建一套长效且可持续的运行机制。(完)
国家疾控局:病媒生物传染病疫情风《险升高 呼吸》道传染病整体呈低流行水平
国家疾控局于今日召开例行新闻发布会,围绕“科学防暑防病,健康平安度夏”这一核心议题,深入阐述了夏季常见传染病的防控策略、高温天气下的健康防护措施、灾后卫生防疫工作以及暑期儿童意外伤害的预防要点。新闻发言人席晶晶在发布会上,就当前我国重点传染病的疫情动态及潜在健康威胁进行了细致的通报与分析。
随着暑期的到来,蚊虫等病媒生物的繁殖进入旺盛阶段,加之人员跨区域流动显著增多,由病媒生物传播的传染病疫情风险呈现出上升趋势。境外输入病例引发本土传播的可能性也随之增加,尤其是在南方部分省份,登革热和基孔肯雅热等疾病出现聚集性暴发的隐患不容忽视。与此同时,全国范围内的呼吸道传染病整体维持在较低流行态势,但鼻病毒、副流感病毒等病原体仍表现出一定的活跃迹象,新冠病毒感染则继续保持低水平流行状态。
值得特别关注的是,全国已进入“七下八上”的关键汛期,多地遭遇洪涝灾害,由此可能引发一系列环境卫生问题,对食物和饮用水的安全构成威胁,同时也会导致病媒生物及宿主动物的分布与活动规律发生改变。受此影响,受灾区域的肠道传染病、呼吸道感染以及虫媒传播疾病的发病风险均有所提升,亟需加强监测与防控应对。
“{奶茶血”罕见病告别无药可治}创新药广东可及广州7月27日电(记者蔡敏婕)在人们耳熟能详的高脂血症群体中,隐匿着一个心血管领域的罕见病代表——家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。这一疾病的患者不仅长期饱受甘油三酯指数异常升高的困扰,更时刻
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