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“{奶茶血”罕见病告别无药可治} 创新药广东可及
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“{奶茶血”罕见病告别无药可治} 创新药广东可及
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更新2026-07-31 21:27:15
作者林雅芬
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软件介绍

“{奶茶血”罕见病告别无药可治} 创新药广东可及

广州7月27日电 (记者 蔡敏婕) 在人们耳熟能详的高脂血症群体中,隐匿着一个心血管领域的罕见病代表——家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。这一疾病的患者不仅长期饱受甘油三酯指数异常升高的困扰,更时刻面临着急性胰腺炎重症发作带来的致命隐患,而传统降脂药物对此类患者几乎难以奏效。

家族性乳糜微粒血症的病理根源,与脂蛋白脂酶的功能障碍密切相关。广东省人民医院心血管内科主任、广东省医学会心血管病学分会主任委员荆志成于26日指出,通俗地说,脂蛋白脂酶肩负着将甘油三酯正常代谢分解的职责,然而该病患者体内的这种酶功能受损,无法有效清除血液中的脂肪颗粒,致使甘油三酯水平异常飙升,血液甚至呈现出奶茶般的乳白浑浊状态。荆志成强调,反复发作的急性胰腺炎是该类患者最常见且最具威胁的并发症。

临床统计揭示,约84%至94%的FCS患者会经历急性胰腺炎,且每年平均发作次数高达2.5次。许多患者因此频繁往返医院,病情严重时不得不转入重症监护室接受抢救,而重症急性胰腺炎的病死率竟高达50%,单次治疗的医疗开销平均达到8.2万元人民币。

在真实世界的一线诊疗场景中,该疾病对患者日常生活的冲击更为直观而深刻。广东省人民医院主任医师刘勇表示,反复发作的急性胰腺炎所引发的持续性炎症刺激,亦是推动胰腺组织发生癌变的重要风险因子。他进一步解释,针对此症,常规降脂药物疗效甚微,临床医生只能无奈地反复告诫患者恪守极度低脂的饮食方案,但如此苛刻的膳食限制不仅大大降低生活质量,更无法从根源上杜绝胰腺炎的突发。众多患者外表看似病情稳定,实则始终悬于一线,任何一次不经意的饮食疏忽都可能引爆急症,使他们长期生活在疾病的阴影笼罩之下。

随着国家针对罕见病的诊疗保障体系日益健全,以及罕见病药物审评审批流程的不断提速,一款专为家族性乳糜微粒血症综合征研发的创新治疗药物于26日正式在广东落地应用,一举终结了该病百年以来“无药可用”的困局。临床研究数据表明,患者在连续接受治疗十个月后,空腹甘油三酯水平可显著下降86%,而急性胰腺炎的复发风险亦同步降低83%。

功能特点

智利与委《内瑞拉启动恢复双边关系进程》

中新社北京7月31日电 综合外媒报道,当地时间30日,智利外交部与委内瑞拉外交部共同发布联合声明,宣布两国将迈出恢复双边关系的步伐。这一消息由委内瑞拉南方电视台及西班牙埃菲社等多家媒体披露,标志着两国关系进入新的转机。

声明明确指出,双方达成一致的第一步便是重启领事合作,这一举措旨在维护两国公民的切身利益,确保领事服务与安全保障得以顺利开展。同时,声明强调,两国将秉持国际法框架,在相互尊重、互利共赢的基础上,借助坦诚对话稳步推进关系正常化进程。

智利总统卡斯特对委内瑞拉方面的积极姿态表示赞赏,并指出:“我们正朝着智利与委内瑞拉关系正常化的目标迈出坚实步伐。”他还强调,这标志着两国开启了一段崭新历程,有望在应对大陆共同面临的诸多重大挑战方面取得实质性突破。

智利外交部长弗朗西斯科·佩雷斯·马肯纳透露,早在3月11日,双方便启动了会谈,但相关工作始终在低调中进行,直至7月30日下午协议最终敲定并向外界公布。与此同时,委内瑞拉外交部确认,此次决定旨在推动全面外交正常化的渐进式进程,预计未来将在贸易往来、安全协作及移民治理等领域实现更深层次的合作。目前,两国政府已责成各自外交团队,为协议后续落实积极筹备。

使用说明

中新健{康|专家呼吁推进睡眠障碍}与慢病“同防同治”

北京7月22日电(记者 赵方园)在近日由中国睡眠研究会主办的2026年睡眠健康与创新发展大会上,中国工程院院士王辰强调,睡眠状态直接关系到人体各主要器官的复原进程以及众多慢性疾病的发生发展,因此有必要重新审视并确立睡眠在人类健康体系中的核心地位。王辰指出,睡眠健康贯穿个体整个生命周期,长期存在睡眠异常将显著增加多种慢病的患病风险。睡眠障碍与慢性疾病之间形成一种双向互动关系:一方面,睡眠不佳会助推慢病产生;另一方面,慢病本身的症状及其治疗过程又反过来扰乱正常睡眠,进而形成难以打破的恶性循环。当前,现代医学的视野已从单纯的睡眠疾病治疗逐步扩展至对睡眠健康的全面管理。未来睡眠医学的发展路径,应当跳出仅针对失眠或睡眠呼吸障碍的传统治疗框架,转而以睡眠为切入点,推动面向全人群、覆盖全生命周期的共病筛查以及长期健康照护体系的构建。

根据2024年全国睡眠质量流调数据,我国15岁及以上居民的平均睡眠时长为7小时14分钟;入睡时间整体偏晚,约半数人群选择在23点之后才入睡;睡眠质量差的总检出率达到23.87%,其中“夜间如厕”被列为最常见的干扰因素。数据进一步揭示,超过四成的受访者习惯于睡前使用电子产品,屏幕蓝光会抑制褪黑素的分泌,扰乱生物节律;另外,晚餐进食过饱、睡前进食宵夜、饮用浓茶,以及负面情绪和二手烟暴露等因素,均会明显拉低睡眠质量。

对于偶发性睡眠问题与病理性睡眠障碍之间的界限,上海交通大学医学院附属瑞金医院呼吸与危重症医学科主任李庆云给出了专业解析。他提醒,如果顽固性失眠症状持续超过一个月,且每周发作频次在3次以上,或者伴随打鼾时呼吸暂停、白天异常嗜睡等情况,甚至诱发难治性高血压、心脑血管不适,以及女性出现疲劳乏力和注意力减退等症状时,就应当引起高度警惕,并及时寻求医疗帮助。

在会议期间,中国睡眠研究会、中国健康促进与教育协会医防融合分会以及中国老年学和老年医学学会老龄传播分会携手发布了《睡眠障碍与慢病“同防同治”行动倡议》(以下简称《倡议》)。该《倡议》从预防、治疗、康复和长期管理四个关键环节入手,提出了全社会协同参与睡眠健康管理的行动导向,旨在探索共病管理模式的创新突破。在预防端,《倡议》强调提升公众对“同防同治”理念的认知,加强科普教育力度,并为慢病患者提供睡眠障碍筛查的指导建议。医疗机构需充分重视睡眠在健康评估体系中的分量,以及其对心血管、内分泌、精神、神经系统的健康乃至死亡风险所具有的重要预测价值,进一步强化对慢病患者睡眠状况的评估与动态监测。在治疗端,则倡导多学科、多专业的协同管理,完善分级诊疗和院内转诊机制,为共病患者的综合治疗提供便捷通道。同时,鼓励睡眠医学技术与睡眠相关产业的创新发展,积极推进新技术、新靶点睡眠药物的研发与临床应用。在康复端,需要强化评估环节,将睡眠质量作为衡量疾病康复效果的重要参考指标。而在长期管理端,则要求坚持定期随访,对发现的问题及时进行干预处置。

尤为值得关注的是,在药物研发领域,以DORA类为代表的新一代失眠治疗药物正日益受到业界瞩目。截至目前,全球范围内已有5款DORA药物获得批准上市,国内制药企业如扬子江药业(法赞雷生)、先声药业(达利雷生)等也在积极布局这一新兴赛道。

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“{奶茶血”罕见病告别无药可治}创新药广东可及广州7月27日电(记者蔡敏婕)在人们耳熟能详的高脂血症群体中,隐匿着一个心血管领域的罕见病代表——家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。这一疾病的患者不仅长期饱受甘油三酯指数异常升高的困扰,更时刻

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